奥德昔巴特（odevixibat，商品名蓓尔唯）是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，适用于治疗3个月以上儿童患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。PFIC是一种罕见的遗传性肝病，患者因胆汁酸代谢障碍导致严重瘙痒、黄疸和生长迟缓，严重影响生活质量。奥德昔巴特通过抑制回肠末端的胆汁酸重吸收，减少胆汁酸在体内的蓄积，从而缓解相关症状。

在治疗效果方面，奥德昔巴特对PFIC患者的瘙痒症状显示出积极的改善作用。临床研究表明，该药物能够显著降低患者的血清胆汁酸水平，减轻瘙痒程度，改善睡眠质量和日常活动能力。长期用药还可延缓疾病进展，减少对肝移植的需求。治疗通常以40 mcg/kg的初始剂量开始，每日早晨随餐口服一次。若3个月后瘙痒未充分缓解，剂量可逐步增加，最大剂量为120 mcg/kg（每日总剂量不超过6 mg）。这种个体化的剂量调整策略有助于优化治疗效果，满足不同患者的需求。

关于安全性，奥德昔巴特整体耐受性良好，但仍存在一些需要注意的副作用。常见不良反应包括腹泻、腹痛、呕吐和食欲下降，这些症状多为轻度至中度，可通过饮食调整或对症处理缓解。少数患者可能出现肝功能指标异常（如转氨酶升高），因此治疗期间需定期监测肝功能和胆汁酸水平。严重不良反应较为罕见，但包括肠道穿孔风险（尽管极低）和脂溶性维生素吸收不良。用药时需关注患者的营养状况，必要时补充维生素A、D、E、K。

总体而言，奥德昔巴特为PFIC儿童患者提供了一种有效的对症治疗选择，通过降低胆汁酸水平显著改善瘙痒症状和生活质量。其口服给药的便利性和可调整的剂量方案增强了临床实用性。然而，患者需在专业医师指导下用药，并定期接受监测以确保安全性和长期疗效。未来随着更多真实世界数据的积累，其治疗价值将进一步明确。

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