维莫非尼是根据2006年罗氏/基因泰克和Plexxikon之间的许可和合作协议共同开发的，该药物作为一种研究性口服小分子药物，旨在选择性抑制BRAF蛋白的致癌突变形式。BRAF蛋白是参与正常细胞生长和存活的RAS-RAF途径的关键成分。使BRAF蛋白保持活性状态的突变可能会导致该途径中的过量信号传导，从而导致不受控制的细胞生长和存活。这些BRAF蛋白的突变被认为发生在大约一半的黑色素瘤和8%的实体瘤中。临床基于其作用机制批准了该药物的多项适应症。

2011年8月17日美国食品药品监督管理局批准维莫非尼(vemurafenib)用于治疗一种晚期(转移性)或不可切除(不能通过手术切除)黑色素瘤(最危险的皮肤癌类型)患者。维莫非尼特别适用于治疗黑色素瘤患者，其肿瘤表达一种称为BRAF V600E的基因突变。该药物尚未在经FDA批准的诊断中黑色素瘤检测结果为该突变阴性的患者中进行研究。BRAF蛋白通常参与调节细胞生长，但在大约一半的晚期黑色素瘤患者中发生了突变。维莫非尼作为一种BRAF抑制剂，能够阻断V600E突变的BRAF蛋白的功能。其安全性和有效性在一项单一的国际试验中得到证实，该试验涉及675名患有BRAF V600E突变的晚期黑色素瘤的患者，这些患者之前没有接受过治疗。患者被分配接受维莫非尼或达卡巴嗪，另一种抗癌疗法。该试验旨在测量总生存期(从开始治疗到患者死亡的时间长度)。接受维莫非尼治疗的患者的中位生存期(患者治疗后的生存期)尚未达到(77%仍然存活)，而接受达卡巴嗪治疗的患者的中位生存期为8个月(64%仍然存活)。

2017年11月6日美国食品药品监督管理局今天扩大了维莫非尼 (vemurafenib)的批准，以包括对患有Erdheim-Chester病(ECD)的某些成年患者的治疗，这是一种罕见的血液癌症。维莫非尼用于治疗癌细胞有一种被称为BRAF V600的特殊基因突变的患者。这是第一个FDA批准的ECD治疗方法。ECD是一种起源于骨髓的缓慢生长的血癌。ECD导致组织细胞(一种白细胞)的产生增加。过多的组织细胞可导致肿瘤浸润全身的许多器官和组织，包括心脏、肺、脑和其他。据估计，ECD影响了全球600至700名患者。大约54%的ECD患者有BRAF V600突变。ECD患者的预期寿命非常有限。维莫非尼作为一种激酶抑制剂，通过阻断某些促进细胞生长的酶来发挥作用。在22名BRAF-V600突变阳性ECD患者中研究了维莫非尼治疗ECD的疗效。该试验测量了肿瘤大小完全或部分缩小的患者百分比(总体缓解率)。在试验中，11名患者(50%)经历了部分反应，1名患者(4.5%)经历了完全反应。FDA批准了该申请的优先审查和针对该适应症的突破性治疗指定。维莫非尼还因该适应症获得了孤儿药称号，这为协助和鼓励罕见疾病药物的开发提供了激励。

据了解，维莫非尼已经通过药监局的批准在中国上市并且可以进行医保报销。但是国内药房上市的维莫非尼规格240mg*56片的售价大概在一万多一盒，即使经过医保报销对于许多患者来说，价格仍然难以承担，患者也可以选择从海外购买土耳其版本的维莫非尼原研药，价格相对较低。