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口服用苯丁酸甘油酯(Ravicti)是一种专门用于尿素循环障碍(UCD)的治疗药物,主要帮助患者降低体内氨的积聚。尿素循环障碍患者因酶缺陷,无法正常将氨转化为尿素排出体外,从而容易出现高氨血症,严重时会损害大脑功能。Ravicti通过与体内氨结合形成可通过尿液排出的代谢物,从而维持氨的平衡,减少高氨血症的发作。大量临床研究表明,长期使用Ravicti能够显著降低血氨水平,减少急性发作次数,并延缓神经系统损伤的进展。与传统苯甲酸类药物相比,它在血药浓度维持上更为平稳,副作用也相对少,同时因口感较好,更利于患者长期坚持服用。对于儿童和需要长期依赖肠道吸收的患者,Ravicti在疗效和依从性方面都有明显优势,因此已成为UCD慢性管理的重要选择。
参考资料:https://www.drugs.com/ravicti.html