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博舒替尼是一种针对慢性髓性白血病(CML)的靶向治疗药物,它通过抑制特定基因的活性来控制疾病的进展。
慢性髓性白血病是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤,主要表现为白细胞异常增生,并影响正常血细胞的生成。患者可能会出现乏力、脾脏肿大、贫血以及容易出血等症状。博舒替尼作为一种酪氨酸激酶抑制剂,主要靶向的是BCR-ABL融合基因。BCR-ABL融合基因是由9号和22号染色体易位形成的,这种基因异常在CML患者中极为常见,它编码的蛋白具有异常的酪氨酸激酶活性,能够驱动癌细胞的增殖和生存。
博舒替尼通过特异性地抑制BCR-ABL融合蛋白的酪氨酸激酶活性,从而阻断癌细胞的增殖信号通路。此外,博舒替尼还能抑制Src家族激酶,这是一类非受体型的蛋白酪氨酸激酶,它们在多种细胞信号传导途径中发挥着重要作用。博舒替尼对Src家族激酶的抑制进一步增强了其对CML细胞的杀伤作用。
在临床应用中,博舒替尼显示出对慢性期、加速期和急变期CML患者的良好疗效,尤其是对那些对其他TKI药物耐药或不耐受的患者。然而,博舒替尼的使用也伴随着一些副作用,如腹泻、恶心、呕吐等胃肠道反应,以及头痛、皮疹等其他不适症状。因此,在使用博舒替尼治疗期间,患者需要定期进行血液学检查、肝肾功能监测以及心电图检查等,以确保治疗的安全性和有效性。
总的来说,博舒替尼作为一种针对BCR-ABL融合基因及Src家族激酶的靶向药物,在慢性髓性白血病的治疗中发挥着重要作用,为CML患者提供了新的治疗选择和希望。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB06616