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艾伏尼布(Ivosidenib,商品名拓舒沃®)与沃拉西德尼(Vorasidenib,商品名Voranigo)是两种针对异柠檬酸脱氢酶(IDH)突变癌症的靶向治疗药物,它们在临床应用中展现出了独特的治疗潜力和价值。
艾伏尼布是中国首个获批的针对IDH1突变癌症的强效口服靶向抑制剂。由Agios Pharmaceuticals公司开发,并在2020年由基石药业获得在大中华区及新加坡的临床开发和商业化授权。2022年,中国国家药品监督管理局正式批准艾伏尼布上市,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。此外,艾伏尼布在美国也获得了FDA的批准,用于治疗携带IDH1突变的多种适应症,包括成人复发或难治性AML、新诊断的AML以及与阿扎胞苷联合治疗等,以及既往接受过治疗的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。
沃拉西德尼则是一种针对IDH1和IDH2突变的双重抑制剂,具有脑渗透性与选择性。它由施维雅制药公司研发,主要用于治疗12岁及以上患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的成人和儿童患者,这些患者在手术后被检测出存在易感IDH1或IDH2突变。沃拉西德尼的设计初衷是穿透血脑屏障,有效对抗脑瘤。在临床试验中,沃拉西德尼展现出了显著的疗效,能够延长患者的无进展生存期,并改善其生活质量。
两种药物均通过抑制突变的IDH酶活性来发挥治疗作用,从而阻止肿瘤细胞的生长和存活。然而,它们在适应症、用药方案以及副作用等方面存在差异。艾伏尼布主要针对IDH1突变癌症,而沃拉西德尼则同时针对IDH1和IDH2突变癌症。在用药方案上,两种药物均需根据患者的具体情况进行调整,并在医生的指导下进行使用。副作用方面,两种药物均可能引起一些常见的不良反应,如疲劳、恶心、腹泻等,但大多数患者能够耐受并在医生的指导下进行适当的管理。
艾伏尼布目前已经在国内上市,但是并没有纳入医保,价格高达三四万左右,具体价格请咨询当地医院药房。国外比较便宜的主要是老挝仿制药,价格在三四千左右,比国内便宜很多,且药物成分基本一致。目前沃拉西德尼还没有在国内上市,国内患者暂时没有办法直接从国内获得。据了解,海外有沃拉西德尼原研版和仿制版上市,海外上市的原研版价格在38万左右,而仿制版性价比相对较高,价格仅需7600元左右。如果患者有这两种药物方面的需要,请咨询药纷享医学顾问进行了解。
总的来说,艾伏尼布与沃拉西德尼为IDH突变癌症患者提供了新的治疗选择,具有显著的临床价值和意义。
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