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培米替尼在FGFR2阳性胆管癌患者中表现出显著疗效,尤其是中国患者亚组数据显示客观缓解率高达50%,疾病控制率100%。其安全性总体可控,但需警惕高磷血症(发生率73.5%)、脱发(55.9%)等常见不良反应,以及3级以上毒性(14.7%)。治疗期间需每2个月进行眼科检查,监测视网膜色素上皮脱离风险,并根据磷酸盐水平调整剂量。与其他化疗药物相比,培米替尼的靶向性更强,对FGFR2阴性患者无效,因此基因检测是用药前提。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB15102