在接受基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种基因疗法，针对杜氏肌营养不良症（DMD）进行治疗。在接受该疗法之前和治疗过程中，患者需要特别注意以下事项，以确保治疗的安全性和效果。

治疗前的准备

在治疗前，患者首先需要接受全面的体格检查和实验室检查。这些检查的主要目的是评估患者的身体状况，确保没有影响治疗的潜在问题。常见的检查项目包括：

1.免疫状态评估：由于Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl使用的是腺病毒载体，患者需要检测是否存在对AAV载体的预先免疫反应。部分患者可能因为对AAV载体有免疫反应而影响治疗效果，因此需要进行抗AAV抗体的筛查。

2.肝肾功能检查：治疗前需要评估患者的肝肾功能，确保其在接受治疗期间能够承受基因疗法可能带来的负担。特别是腺病毒载体可能引发免疫反应，导致肝脏和肾脏受损，因此需要特别注意。

3.心脏功能检查：杜氏肌营养不良症本身会对心脏造成影响，治疗前的心脏功能检查有助于确保治疗期间不会出现并发症。

治疗前，医生还会向患者及其家属详细说明治疗可能带来的风险与副作用，并为患者准备适当的药物以应对可能发生的免疫反应和过敏反应。这些预处理药物通常包括抗过敏药物、皮质类固醇和镇痛药物，用于减轻由于腺病毒载体引发的免疫反应。

治疗中的注意事项

Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的给药方式为静脉输注，整个过程需要由专业的医疗团队进行操作。在治疗过程中，患者应注意以下几点：

1.监测免疫反应：输注过程可能引起过敏性反应或免疫相关反应，因此在治疗过程中，患者需要严格监测体温、血压、心率和呼吸等生命体征。部分患者可能会出现寒战、发热、恶心等症状，这些反应一般在输注后数小时内发生。

2.及时报告不适症状：在输注后，如果患者出现胸痛、呼吸急促、持续头痛等症状，需立即告知医护人员。大多数副作用是暂时性的，但需要及时处理以防出现严重反应。

3.避免剧烈活动：由于基因疗法会对患者的免疫系统产生一定影响，因此患者在治疗后应避免剧烈运动或高强度活动，避免加重治疗期间的免疫负担。

治疗后的监测要求

治疗后，患者需要定期进行跟踪监测，确保治疗的效果和安全性。常见的监测项目包括：

1.免疫监测：由于基因疗法可能引发免疫系统反应，治疗后应定期检测患者体内的免疫水平，确保免疫反应不会对患者的健康造成长期影响。特别是腺病毒载体可能引起的免疫反应，可能需要定期监测免疫系统的状况。

2.肝肾功能检查：患者在治疗后的肝肾功能需要持续监测，特别是在治疗后早期。任何肝功能或肾功能的异常都需要及时处理，以避免严重的并发症。

3.运动功能评估：治疗后的患者需要进行定期的运动功能评估，以监测基因疗法对肌肉功能的改善效果。通常包括步态评估、肌力评估等，帮助医生判断疗效。

禁忌和风险提示

1.禁忌症：Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl不适用于对腺病毒载体（AAV rh74）过敏的患者，因此，在治疗前必须确保患者没有这种过敏史。对于严重肝肾功能不全或有免疫系统疾病的患者，该疗法可能存在较大风险，需谨慎使用。

2.潜在风险：基因疗法的免疫反应是一个主要风险，部分患者可能会对AAV载体产生强烈的免疫反应，导致过敏性休克、肝肾损害等严重反应。治疗过程中应特别警惕这些反应的发生，并做好应急准备。

Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl治疗前后的注意事项包括全面的身体检查、免疫状态评估以及治疗中的免疫反应监测。患者在接受治疗期间和治疗后都需要密切监控自身的身体状况，遵循医生的指导。基因疗法的风险较大，禁忌症和潜在风险需得到充分重视，治疗团队应根据患者的具体情况制定个性化的监测和干预方案，以确保治疗的安全和有效。

参考资料：

https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/delandistrogene-moxeparvovec-rokl