玛伐凯泰（Mavacamten），也被称为SAR 439152或MYK-461，是一种具有开创性的口服活性、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂。这款药物在临床治疗中展现出了其独特价值，主要用于治疗心功能NYHA II~III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。

玛伐凯泰的作用机制在于其可逆性地抑制心肌肌球蛋白，这是肥厚型心肌病核心病理生理机制的关键所在。通过减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量，玛伐凯泰能够降低肌节的过度活动，进而减轻左心室流出道（LVOT）的梗阻，并降低左心室充盈压力。这一创新的治疗方式使得玛伐凯泰在改善HCM患者的心脏功能和症状方面表现出色。

自研发以来，玛伐凯泰经历了严格的临床试验，并在动物实验模型和患者临床实验中均展现出了显著改善左心室流出道梗阻及临床症状的疗效，同时表现出良好的耐受性。2022年4月，玛伐凯泰获得了美国食品药品监督管理局的批准，正式上市，为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择。

尽管玛伐凯泰为许多HCM患者带来了希望，但其使用也需谨慎。患者需在医生的指导下，根据临床状况和超声心电图评估来确定剂量，并定期监测心脏功能及药物副作用。同时，对于孕妇等特殊人群，使用玛伐凯泰的风险也需进行充分评估。

玛伐凯泰在国内于去年年底上市，上月又传佳音，被纳入医保报销范围。不过，由于上市时间短，患者在医院直接获取可能不易。在海外，欧洲版的原研玛伐凯泰性价比出众，5mg28粒规格，价格约为20000元。而老挝卢修斯近期推出的仿制版，2.5mg60粒规格，仅需1550元左右。更多详情，请咨询药纷享医学顾问。