Daybue（trofinetide）作用机制

Daybue（trofinetide）用于治疗成人和 2 岁及以上儿童的雷特综合征。雷特综合征是一种罕见的神经系统疾病，由 X 染色体MECP2基因突变引起。它主要发生在女性身上，症状通常在 6 至 18 个月大之间出现。

雷特综合征会导致大脑功能出现问题。患有雷特综合征的儿童会出现精细运动技能丧失、粗大运动技能受损以及沟通技能（包括目光接触）的丧失。症状还可能包括癫痫发作、呼吸模式紊乱、脊柱侧凸和睡眠障碍。目前尚不清楚该药对 2 岁以下儿童是否安全有效。

Daybue对 Rett 综合征患者发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。Daybue是 IGF-1 氨基末端三肽的新型合成类似物，旨在通过潜在减少神经炎症和支持突触功能来治疗 Rett 综合征的核心症状。Daybue被认为可以刺激突触成熟并克服雷特综合征病理生理学特征的突触和神经元不成熟。在中枢神经系统中，IGF-1 由两种主要类型的脑细胞——神经元和神经胶质细胞产生。大脑中的 IGF-1 对于正常发育以及对损伤和疾病的反应至关重要。Daybue已被证明可以抑制炎症细胞因子的产生，抑制小胶质细胞和星形胶质细胞的过度激活，并增加可与 IGF-1 受体结合的可用 IGF-1 的量。

Daybue目前没有在国内上市，Daybue是2023年3月在美国批准用于医疗用途的药物。据了解，海外上市的Daybue规格为200mg/ml，价格在10000美元左右，换算成人民币价格大概有70000多。如果您有Daybue方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。