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奎扎替尼(quizartinib)是一种口服激酶抑制剂,是FDA批准的首个专门用于FLT3-ITD阳性AML的FLT3抑制剂,涵盖治疗的三个阶段,包括诱导、巩固和维持,适用于未接受移植治疗的患者。
AML是一种罕见的侵袭性癌症,会影响血液和骨髓,导致恶性白细胞不受控制地生长和积累。FLT3-ITD是最常见的突变,影响四分之一的AML患者新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病是急性髓系白血病中最具侵袭性和最难治疗的亚型之一。由各种因素引起的,包括年龄、癌症治疗、辐射暴露、吸烟、血液状况、骨髓异常和遗传疾病。
一项随机、双盲、安慰剂对照的全球III期研究支持VANFLYTA批准用于新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病临床试验名为量子优先。
该研究评估了该药物与标准诱导和巩固治疗(包括造血干细胞移植(HSCT)和as维持单药治疗)相结合,用于年龄在18至75岁之间的新诊断FLT3-ITD阳性AML成年患者。总生存率是研究的主要终点。
这些患者以1:1的比例随机接受VANFLYTA或安慰剂联合标准阿糖胞苷、蒽环类药物诱导和阿糖胞苷巩固治疗,并在巩固治疗后继续接受维持性单药治疗。
研究结果表明,与单纯标准化疗相比,新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病患者的死亡风险降低了22%。两个试验组的完全缓解(CR)率相似,而接受VANFLYTA治疗的患者的CR中位持续时间为38.6个月,是接受安慰剂加标准化疗的患者的12.4个月的三倍多。