奎扎替尼VANFLYTA是一种口服高效II型FLT3抑制剂，可选择性靶向FLT3-ITD突变，已被美国美国食品药品监督管理局（FDA）批准与标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导和阿糖胞苷巩固治疗联合使用，并作为巩固化疗后的维持单药治疗，用于治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）成年患者FLT3-经美国食品和药物管理局批准的检测，ITD呈阳性。奎扎替尼不适用于异基因造血干细胞移植后的维持单药治疗（HSCT）；在这种情况下，奎扎替尼能否提高总生存率尚未得到证实。

AML是成人最常见的白血病之一，高达37%的新诊断急性髓系白血病患者患有急性髓系白血病FLT3基因突变，其中大约80%是FLT3-ITD突变，导致癌症增长，增加复发风险和缩短总生存期。2,3  癌症患者的五年生存率FLT3-据报道，ITD的反洗钱率约为20%。

奎扎替尼是FDA批准的首个也是唯一一个FLT3抑制剂，专门用于FLT3-ITD阳性急性髓系白血病，以及新诊断急性髓系白血病的三个治疗阶段——诱导、巩固和维持治疗（非移植患者）。

FDA的批准是基于量子优先试用版发布于柳叶刀。在QuANTUM-First中，奎扎替尼联合标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导和标准阿糖胞苷巩固治疗，并在巩固治疗后继续作为维持单药治疗，与单独使用标准化疗相比，死亡风险降低了22%（HR = 0.78【95% CI:0.62-0.98；新诊断患者的双侧p =。0324】）FLT3-ITD阳性反洗钱。虽然试验的两组完全缓解（CR）率相似，但接受VANFLYTA治疗的患者的CR中位持续时间为38.6个月（95% CI: 21.9，NE），而仅接受安慰剂加标准化疗的患者为12.4个月（95% CI: 8.8-22.7）。

在265例新诊断的患者中评估了万飞达的安全性FLT3-在QuANTUM-First试验中，ITD阳性AML患者每天接受一次奎扎替尼治疗（化疗时35.4毫克，维持治疗时26.5至53毫克）。奎扎替尼被批准用于QT间期延长、尖端扭转型室性心动过速和心脏骤停。在接受奎扎替尼治疗的患者中，有14%报告了治疗中出现的任何级别的QT间期延长事件，其中3.0%的患者出现了3级或4级事件。在接受VANFLYTA和标准化疗治疗的265名患者中，根据中心心电图复查，2.3%的患者QTcF》500 ms，10%的患者QTcF较基线增加超过60 ms。

在接受奎扎替尼治疗的患者中，最常见的不良反应包括淋巴细胞减少症、低钾血症、低白蛋白血症、低磷血症、碱性磷酸酶升高、低镁血症、发热性中性粒细胞减少症、高钾血症、疱疹病毒感染、失眠、心电图QT延长、高镁血症（14%）、高钠血症、消化不良、贫血和眼睛刺激。

由于存在QT间期延长、尖端扭转型室性心动过速和心脏骤停的严重风险，VANFLYTA只能通过一项名为奎扎替尼风险评估和缓解策略（REMS）的限制性计划提供。奎扎替尼只能由经认证的医疗保健提供商和药房处方和配药。