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瑞维美尼是一款针对特定基因异常型急性白血病的靶向治疗药物,凭借其对特定病理机制的精准干预,在难治性血液疾病治疗领域具有重要意义,为传统治疗效果不佳的患者提供了新的治疗方向,其适用病症需结合基因特征与疾病类型进行明确界定。
瑞维美尼的核心适应症是治疗携带赖氨酸甲基转移酶 2A 基因(KMT2A)易位的复发或难治性急性白血病,适用人群覆盖成人与 1 岁及以上的儿童患者。这类急性白血病因存在 KMT2A 基因易位,导致癌细胞增殖失控且对常规化疗方案敏感性较低,属于临床治疗难度较大的类型,而瑞维美尼通过靶向作用于该基因异常相关的通路,为这类患者带来了针对性的治疗选择,尤其适用于经过既往治疗后疾病复发或对现有治疗方案无响应的患者,帮助控制病情进展。
同时,该药物被美国食品药品监督管理局(FDA)指定为孤儿药,进一步拓展了其临床应用范围,可用于治疗急性髓系白血病(AML)、不明分化的急性白血病以及急性淋巴细胞白血病(ALL)。孤儿药的认定通常针对发病率较低的疾病,这一认定也体现了瑞维美尼在这些相对少见但严重的急性白血病类型中的治疗价值,为患有这些疾病的患者提供了更多治疗可能性,尤其在其他治疗手段有限时,可作为重要的治疗选择之一,助力改善患者的治疗预后。整体而言,瑞维美尼的适用病症聚焦于特定基因异常或特定类型的急性白血病,且在难治性、少见类型白血病治疗中发挥着关键作用。
参考资料:https://www.drugs.com/monograph/revumenib.html