FDA批准匹米替尼（Pimjetmi）用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤

摘要 2026 年 11 月 10 日 FDA 批准激酶抑制剂匹米替尼（Pimjetmi，EMD Serono）用于手术可能加重功能障碍或引发严重并发症的症状性 TGCT 成人；三期 MANEUVER 研究显示 ORR 为 56%（安慰剂 3.2%），用法为每日一次 50 毫克。

一、批准概况与适应症

2026 年 11 月 10 日，美国食品药品监督管理局批准激酶抑制剂匹米替尼（Pimjetmi，EMD Serono 公司），用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者；适用前提是这些患者若接受手术切除，可能导致功能障碍加重或出现严重并发症。

TGCT 即腱鞘巨细胞瘤，是一种罕见、局部侵袭性肿瘤，既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎。该药属于系统靶向治疗，主要面向病灶范围较广或位置特殊、不适合优先手术的症状性成年患者，不用于睾丸或其他部位的肿瘤。

二、MANEUVER 临床试验设计

疗效和安全性由 MANEUVER 研究（NCT05804045）支持。这是双盲、随机 2:1、安慰剂对照国际临床试验，评估匹米替尼治疗可能因手术导致功能障碍或严重并发症的 TGCT 患者。

入组患者需确诊为症状性 TGCT，至少一个病灶直径≥2 厘米且可测量；按 2:1 随机至匹米替尼 50 毫克组或安慰剂组，每日一次口服。

三、疗效结果

主要疗效终点为总缓解率（ORR），由盲法独立中心审查（BICR）根据 RECIST v1.1 标准在第 25 周进行评估。结果显示，匹米替尼组 ORR 为 56%（95% 置信区间 42 至 68），安慰剂组为 3.2%（95% 置信区间 0.1 至 17）。

持久性方面，匹米替尼组中位 DOR 尚未达到；32 例缓解者中 91% 的 DOR 达 6 个月以上，77% 达 12 个月以上。第 25 周时，匹米替尼组在预设患者报告和功能终点上较安慰剂组取得统计学显著改善：受累关节活动范围（测角仪）改善，最严重疼痛（BPI 数字评分）减轻，身体功能（PROMIS T 评分）改善。

四、不良反应与实验室异常

最常见的不良反应（发生率超过 20%）包括瘙痒、皮疹、面部水肿、眼周水肿、疲乏、恶心、头痛和外周水肿。多数反应为轻中度，留意肿胀、皮疹和疲乏即可。

最常见的实验室检查异常（发生率超过 30%）包括肌酸磷酸激酶升高、乳酸脱氢酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、脂肪酶升高、胆固醇升高、淀粉酶升高和丙氨酸氨基转移酶升高。部分化验异常可不伴随症状，需按医嘱定期复查。

五、警告注意事项与用法用量

处方信息含肝毒性、胚胎 - 胎儿毒性及血清肌酐升高（不影响肾功能）的警告。用药期间需监测肝功能等指标；有生育潜力者及配偶应遵循说明书避孕要求，出现黄疸、明显乏力或肌肉酸痛等应及时就医。

推荐剂量为每日一次口服 50 毫克，餐前或餐后均可。该药为处方药，是否适用、疗程及调量须由专科医生结合病情评估，不应自行购药或调药。

结语

总的来说，（Pimjetmi）是 FDA 于 2026 年 11 月 10 日批准的激酶抑制剂，用于手术可能加重功能障碍或引发严重并发症的症状性 TGCT 成人；MANEUVER 研究显示 ORR 为 56%、显著优于安慰剂，缓解可持续并改善关节活动、疼痛和身体功能；用药需关注皮肤水肿、皮疹及肝酶、肌酸激酶异常，注意肝毒性和胚胎 - 胎儿毒性，标准剂量每日一次 50 毫克。

更新于：2026 年 11 月 10 日

参考资料 美国 ClinicalTrials.gov 登记的 MANEUVER 三期临床试验（NCT05804045）官方登记页 —— 含 pimicotinib 治疗 TGCT 的研究设计、分组与终点等海外公开内容：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05804045

作者：陶铭谦|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年11月11日