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支撑阿库米地司获批的核心是 ATTRibute-CM 三期临床试验,研究对比了药物和安慰剂对于 ATTR-CM 患者的治疗效果,随访周期三十个月。结果显示使用阿库米地司的患者,全因死亡或者首次心血管住院的复合事件风险明显下降,相比安慰剂组风险降低三成多,能够有效减少心衰恶化带来的住院。另外相关后续研究还观察到,药物除心脏获益之外,还存在一定肾脏保护相关信号,对同时合并肾损伤的 ATTR-CM 患者有额外价值。不过临床试验结论不能等同于每个人的治疗结果,个体病情差异、合并症都会影响最终的治疗获益,需要个体化评估。
参考链接:美国国立医学图书馆 DailyMed 在线 Attruby(acoramidis)药品说明书页https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?audience=consumer&setid=913552ef-875d-4cb7-bf05-a7d20a394c38
医学审核:刘艳玲|药纷享医学审核团队
更新日期:2026年11月9日
