米达美替尼（mirdametinib）按照药理分类具体属于哪类药物？

摘要 米达美替尼（mirdametinib/GOMEKLI）是口服选择性 MEK1/2 激酶抑制剂，属 RAS-MAPK 信号通路的小分子靶向药。它阻断 MEK 对下游 ERK 的激活，抑制 NF1 基因突变导致的施万细胞异常增殖，2025 年 2 月获美国 FDA 批准，用于 2 岁及以上伴有症状性不可手术丛状神经纤维瘤的 1 型神经纤维瘤病。

从作用靶点、通路位置与临床定位三方面说明其药理分类。

一、属于 MEK1/2 激酶抑制剂

米达美替尼（mirdametinib，商品名 GOMEKLI）是一种口服小分子 MEK1 和 MEK2 激酶抑制剂。MEK 是 RAS-MAPK 信号通路中的关键激酶，负责激活下游 ERK，调控细胞增殖、分化与存活。米达美替尼通过抑制 MEK 活性，阻断信号向核内传递，从而抑制细胞过度增殖，属于针对明确激酶靶点的靶向小分子药物。

二、在 RAS-MAPK 通路中的作用位置

1 型神经纤维瘤病（NF1）由 NF1 基因突变引起，该基因编码的神经纤维瘤蛋白本是 RAS-MAPK 通路的负调控因子，功能缺失后通路异常持续激活，尤其在施万细胞中促发丛状神经纤维瘤生长。米达美替尼作用于 RAS 下游、ERK 上游的 MEK 环节，通过抑制 MEK 中断异常激活，缩小或控制肿瘤，因此属于阻断 RAS-MAPK 通路的 MEK 抑制剂类靶向药。

三、临床定位与获批背景

米达美替尼于 2025 年 2 月获美国 FDA 批准，用于 2 岁及以上、伴有症状性且不可完全手术切除的丛状神经纤维瘤的 NF1 患者，是首个同时获批用于成人和儿童这一适应症的口服药物。其获批依据来自 ReNeu 研究，成人客观缓解率约 41%、儿童约 52%，缓解定义为肿瘤体积缩小至少 20%。在药理上它属靶向小分子激酶抑制剂，而非传统细胞毒化疗药或免疫治疗；用药需由熟悉 NF1 的专科医生评估，注意皮疹、腹泻、恶心、疲乏等常见不良反应。

结语

总的来说，米达美替尼按药理分类属于口服选择性 MEK1/2 激酶抑制剂，是阻断 RAS-MAPK 通路的靶向小分子抗肿瘤药物，用于 NF1 相关不可手术丛状神经纤维瘤的治疗。

参考资料 美国国立医学图书馆 DailyMed 官方说明书 ——GOMEKLI（mirdametinib）：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=4c41bf90-5fa7-4935-a95c-e047ea6bbf8e

作者：陶铭谦|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年11月3日