FDA批准首款质粒DNA免疫疗法Voceryq，用于成人复发性呼吸道乳头状瘤病

2026年10月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Voceryq（doruxapapogene ralaplasmid和lalikinogene sifuplasmid-gxfd），用于降低成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）患者的乳头状瘤手术切除频率。该药由Inovio Pharmaceuticals开发，是美国首款获批的质粒DNA免疫疗法，为这一罕见慢性疾病提供了新的治疗选择。

疾病背景

复发性呼吸道乳头状瘤病主要由人乳头瘤病毒（HPV）6型或11型感染引起，病变常发生于喉部，尤其是声带，可引起声音嘶哑、慢性咳嗽和声音改变。严重时，乳头状瘤可能扩散至其他呼吸道部位，导致呼吸困难，部分患者还存在病变恶变的风险。

目前，手术切除是主要治疗方式，但手术无法清除组织内持续存在的病毒，患者往往需要多年反复接受手术。

作用机制

Voceryq是一种重组质粒DNA免疫疗法，通过向人体细胞递送两种质粒，其中一种携带特定HPV蛋白的遗传指令，另一种编码免疫增强分子白细胞介素-12（IL-12），以激活免疫系统识别并攻击HPV感染相关细胞，降低病变复发及手术需求。

适应症与给药方式

1.适应症
Voceryq获批用于降低成人复发性呼吸道乳头状瘤病患者的乳头状瘤手术切除频率。治疗前需先通过手术切除可见病变，随后使用专用CELLECTRA 5PSP设备进行肌肉注射，并通过电穿孔技术促进药物进入细胞。

2.给药方式

推荐剂量为每次1 mL（6.25 mg/mL），每3周给药一次，共4次。

临床研究及安全性数据

1. 临床研究结果

此次加速批准主要依据一项开放标签、多中心临床研究，共纳入32例成人RRP患者。入组患者在接受Voceryq治疗前12个月内，至少接受过2次喉气管乳头状瘤切除手术，并在入组时安排了手术。

其中，26例患者在基线前12个月内至少接受过3次手术。在治疗后第一年内，这26例患者中有7例（27%）无需再次接受手术切除。

该结果提示，Voceryq可能帮助部分患者减少反复手术的负担。不过，研究样本量较小，仍需进一步研究验证其长期疗效和临床获益。

2. 安全性数据

临床研究中，Voceryq最常见的不良反应包括注射部位反应、头痛、疲劳、高血压、恶心和头晕。

此外，电穿孔操作可能引起短暂肌肉收缩或强直、给药部位暂时性出血、焦虑、血管迷走神经反应、肌酸磷酸激酶短暂变化、注射部位红斑及疼痛。FDA建议治疗后至少观察患者30分钟，并根据局部反应进行处理。

对于植入式心律转复除颤器或起搏器、给药部位存在金属植入物或皮肤异常的患者，还需特别注意相关操作风险，并按照说明书评估是否适合使用。

FDA批准意义

FDA此次采用加速批准路径，依据是Voceryq能够降低手术切除频率这一有望预测临床获益的中间终点。上市后，企业仍需开展确证性临床研究，进一步验证并描述其临床获益。

此外，Voceryq此前获得FDA突破性疗法和孤儿药资格认定。此次批准为RRP患者提供了新的免疫治疗选择，但目前证据支持的是降低手术频率，不能据此认定该药能够彻底清除HPV或治愈疾病。

参考资料：

美国FDA：批准首个用于成人复发性呼吸道乳头状瘤病的质粒DNA免疫疗法

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-plasmid-dna-based-immunotherapy-adults-recurrent-respiratory-papillomatosis

作者：高升|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年11月2日