莫博替尼（mobocertinib）主要用于治疗哪些具体的疾病类型

文章摘要：

莫博替尼（mobocertinib，商品名Exkivity）曾用于治疗携带EGFR外显子20插入突变、经铂类化疗后进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，但其美国上市批准已于2024年撤销。

一、莫博替尼主要治疗什么疾病

1.EGFR外显子20插入突变阳性非小细胞肺癌

莫博替尼是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，曾获批用于治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，适用人群为接受铂类化疗期间或之后疾病进展者。该药并非针对所有EGFR突变肺癌，也不能直接用于没有相应基因改变的患者。

2.需要通过基因检测确认适用人群

EGFR外显子20插入突变属于非小细胞肺癌的一类特定分子改变，与常见的EGFR 19号外显子缺失或21号外显子L858R突变不同。治疗选择需要依赖肿瘤组织或经验证的检测样本结果，并结合既往治疗史、身体状况及其他可用治疗方案综合判断。

二、临床研究疗效与安全性

莫博替尼曾于2021年获得美国FDA加速批准。支持批准的临床研究中，114例既往接受铂类化疗后疾病进展的患者，客观缓解率为28%，中位缓解持续时间为17.5个月。常见不良反应包括腹泻、皮疹、恶心、呕吐及口腔炎；药品说明书还特别警示QT间期延长和尖端扭转型室性心动过速等心脏风险。

三、莫博替尼目前的上市状态

需要特别注意，莫博替尼的美国加速批准已于2024年7月正式撤销。原因是确证性Ⅲ期EXCLAIM-2研究未达到主要终点，未能验证预期临床获益。企业此前也宣布将推动其他已获批地区的撤市程序。因此，既往适应症不能直接理解为该药目前仍在所有国家和地区获批销售，患者应查询所在地最新监管信息，并由肿瘤专科医生评估其他治疗选择。

总结

莫博替尼曾主要用于经铂类化疗后进展的EGFR外显子20插入突变阳性晚期非小细胞肺癌，但其美国上市批准已撤销。患者在考虑该药时，应优先确认当地监管状态、现有治疗选择及最新临床证据，不应自行购买或使用。

参考资料：

美国国家医学图书馆：莫博替尼FDA批准总结及临床研究数据

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36112541/

作者：高升|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年10月29日