塞普替尼/塞尔帕替尼（睿妥）靶向治疗肿瘤临床客观缓解率数据

摘要：塞普替尼（Selpercatinib，商品名睿妥/Retevmo）是一种选择性RET激酶抑制剂，主要用于符合条件的RET基因改变相关肿瘤。临床研究显示，其客观缓解率因肿瘤类型、基因改变及既往治疗情况而异，不能用单一数据代表所有患者的治疗效果。

一、什么是客观缓解率

客观缓解率（ORR）是指接受治疗后，肿瘤达到完全缓解或部分缓解的患者比例。完全缓解意味着影像学检查中可测量病灶消失，部分缓解则表示肿瘤达到规定程度的缩小。ORR是评价抗肿瘤药物疗效的重要指标，但不等同于治愈率，也不能单独反映生存时间或长期获益。

塞普替尼主要针对RET基因融合或特定RET基因突变。用药前通常需要进行相应分子检测，确认是否符合具体适应症要求。

二、非小细胞肺癌的临床缓解数据

在LIBRETTO-001研究中，既往接受过含铂化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者接受塞普替尼治疗，客观缓解率为61%，其中完全缓解率为7.3%，部分缓解率为54%；中位缓解持续时间为28.6个月。

对于此前未接受系统治疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者，同一研究报告的客观缓解率为84%，其中完全缓解率为5.8%，部分缓解率为78%；中位缓解持续时间为20.2个月。两组患者的治疗背景不同，不能简单据此判断哪一组的长期疗效更好。

三、甲状腺癌的客观缓解率

对于RET突变型髓样甲状腺癌，LIBRETTO-001研究显示，既往接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者，客观缓解率为76%，中位缓解持续时间为45.3个月。尚未接受这两种药物治疗的患者，客观缓解率为81%。

对于RET融合阳性甲状腺癌，既往接受过治疗的患者客观缓解率为85%，未接受过系统治疗的患者为96%。这些结果来自不同研究队列，适用人群和治疗背景并不相同，实际选择治疗方案时仍需结合具体分子类型及病情判断。

四、其他RET融合阳性实体瘤及数据解读

2026年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准塞普替尼用于符合条件的RET融合阳性局部晚期或转移性实体瘤患者。相关研究中，75名非小细胞肺癌和甲状腺癌以外的RET融合阳性实体瘤患者，客观缓解率为47%，中位缓解持续时间为24.5个月。研究中涉及结直肠癌、胰腺癌、唾液腺肿瘤及软组织肉瘤等多种肿瘤，但各癌种的入组人数不同，不能将总体数据直接套用于某一种癌症。

总之，塞普替尼在部分RET基因改变相关肿瘤中显示出较高的客观缓解率，但疗效取决于肿瘤类型、基因检测结果和既往治疗情况。ORR不代表治愈率，患者应由专科医生结合完整检查结果评估用药获益与风险。

参考资料：美国国家医学图书馆 DailyMed：RETEVMO（塞普替尼）官方药品说明书，包含临床研究疗效、客观缓解率及缓解持续时间数据。
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=7fa848ba-a59c-4144-9f52-64d090f4d828

作者：陶铭谦|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年10月26日