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摘要 沃拉西地尼是一种口服 IDH1(异柠檬酸脱氢酶 1)靶向抑制剂,属于肿瘤精准靶向治疗药物,用于 IDH1 突变的低级别胶质瘤,通过抑制突变 IDH1 酶、阻断肿瘤生长信号。

沃拉西地尼(vorasidenib,商品名 Voranigo)是近年获批用于脑肿瘤的新型药物。从药理分类来看它属于什么药物,现用四点说明。
一、药物大类:IDH1 靶向抑制剂
沃拉西地尼在药理分类上属于异柠檬酸脱氢酶 1(IDH1)抑制剂,是一种口服小分子靶向药。它通过特异性抑制突变的 IDH1 酶,阻断肿瘤细胞内异常的代谢信号通路。IDH1 突变在低级别胶质瘤等肿瘤中常见,会导致异常代谢产物 2-HG 蓄积,驱动肿瘤细胞增殖,沃拉西地尼正是针对这一特定分子异常发挥作用。
二、属于肿瘤精准靶向治疗药物
由于它针对的是 IDH1 这个明确的驱动基因异常,沃拉西地尼属于典型的肿瘤精准靶向治疗药物,而非传统化疗药。用药前必须通过基因检测确认存在 IDH1 突变,只有携带该突变的患者才适用。它不像化疗那样广泛杀伤快速分裂细胞,而是针对特定基因突变的肿瘤细胞。
三、适应症:IDH1 突变低级别胶质瘤
沃拉西地尼主要用于伴 IDH1 突变的低级别胶质瘤(如 2 级或 3 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤)成人及 12 岁以上青少年患者。它通过持续口服抑制突变 IDH1,控制肿瘤生长、延长无进展生存期,为这类既往治疗选择有限的脑肿瘤患者提供了非化疗的靶向新选择。
四、使用方式与监测
沃拉西地尼为口服片剂,推荐剂量为体重 40kg 以上者每日一次 40mg,需在空腹状态下服用(服药前 2 小时、服药后 1 小时不进食)。用药期间需定期复查肝功能(前两个月每两周一次,之后每月)和头颅影像学。它是持续治疗药物,直至疾病进展或不可耐受毒性。
结语
总的来说,沃拉西地尼(Voranigo/vorasidenib)从药理分类上属于口服 IDH1 靶向抑制剂,是针对 IDH1 突变的肿瘤精准靶向治疗药物,用于伴 IDH1 突变的低级别胶质瘤,通过抑制突变 IDH1 酶阻断肿瘤生长信号,用药前需确认基因突变状态。
参考资料 美国 FDA——Voranigo(vorasidenib)处方信息(含 IDH1 抑制机制、适应症等海外官方说明书内容):https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2024/218784Orig1s000Lbl.pdf
医学审核:刘艳玲|药纷享医学审核团队
更新日期:2026年10月23日
