年龄较小的儿童病患是否可以遵医嘱服用帕克替尼（pacritinib）

摘要 帕克替尼目前获批用于成人伴有严重血小板减少的骨髓纤维化，儿童及 18 岁以下患者的安全性和有效性尚未确立，低龄儿童不推荐使用，需由儿科血液专科医生评估。

帕克替尼（pacritinib，商品名 Vonjo）是一种 JAK2 抑制剂，用于伴有严重血小板减少的骨髓纤维化。关于年龄较小的儿童能否遵医嘱服用，现用三点说明。

一、获批人群：仅限成人

帕克替尼目前的获批适应症为成人患者（通常指 18 岁及以上），用于中度 - 2 或高危骨髓纤维化且伴有严重血小板减少（血小板计数低于 50×10⁹/L）的患者。它在设计研发和临床试验阶段主要针对成人骨髓纤维化人群，并未将低龄儿童作为常规研究对象。

二、儿童用药安全性尚未确立

关于帕克替尼在儿童（包括婴幼儿和青少年）中的安全性、有效性和合适剂量，目前临床数据有限，尚未在官方说明书中确立推荐用法。儿童骨髓纤维化的病因和生理特点与成人不同，直接套用成人剂量缺乏依据。因此，年龄较小的儿童不应常规使用帕克替尼。

三、特殊情况需专科评估

如果儿童确实罹患骨髓增殖性疾病，应由儿童血液专科医生根据具体诊断、年龄、体重和身体状况综合评估，选择有儿童用药证据的治疗方案。不建议家长因听说该药对成人有效而自行要求给儿童使用。任何超说明书用于儿童的决定，都需在严格的医学监督下进行。

结语

总的来说，帕克替尼（Vonjo/pacritinib）目前获批用于成人伴有严重血小板减少的骨髓纤维化，儿童及低龄患者的安全性和有效性尚未确立，不推荐常规使用；儿童患者应由儿童血液专科医生选择有证据的方案，不可自行套用成人用药。

参考资料 美国 FDA——Vonjo（pacritinib）处方信息（含适应症、适用人群等海外官方说明书内容）：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/208712s000lbl.pdf

作者：陶铭谦|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年10月21日