伏索利肽/福索康（vosoritide）在临床治疗中的实际疗效评估分析

文章摘要：

伏索利肽（vosoritide），商品名Voxzogo/福索康，用于骨骺开放的软骨发育不全儿童。临床研究显示，该药可提高年化生长速度，长期疗效与安全性仍需持续评估。

一、伏索利肽的Ⅲ期临床研究结果

伏索利肽是一种 C 型利钠肽类似物，通过调节软骨生长相关信号通路促进线性生长。2020年发表的Ⅲ期随机、双盲、安慰剂对照研究纳入121名5至未满18岁的软骨发育不全儿童，治疗周期为52周。

研究结果显示，伏索利肽组年化生长速度较基线增加1.40 cm/年，安慰剂组变化为−0.17 cm/年，两组差异为1.57 cm/年（95% CI：1.22–1.93，P＜0.0001）。该结果表明，伏索利肽能够显著提高这一研究人群的线性生长速度。

二、长期治疗效果与身高获益

1.2021年发表的开放标签延长研究显示，持续接受伏索利肽治疗的儿童，年化生长速度从基线的4.26 cm/年升至第104周的5.52 cm/年。

2.2025年发表的长期研究进一步显示，治疗3年后，与未治疗的外部对照相比，伏索利肽组额外身高增长约5.75 cm（95% CI：4.93–6.57）。

上述结果支持药物具有持续促生长作用，但长期研究采用开放标签及外部对照设计，证据强度与随机安慰剂对照试验不同，不能直接推断最终成年身高的增加幅度。

三、实际疗效与安全性评估

伏索利肽通常每日皮下注射一次，剂量依据患者实际体重确定。临床随访应记录身高、生长速度及体重变化，并结合骨骺状态评估治疗获益。常见不良反应包括注射部位反应、呕吐、关节痛及低血压相关症状。出现持续不良反应或生长改善不明显时，应由专科医生重新评估治疗方案。

现有临床证据表明，伏索利肽可提高软骨发育不全儿童的年化生长速度，长期随访也观察到额外身高获益。实际疗效需结合个体生长曲线、安全性和持续随访综合判断，不能将研究平均值视为每名患儿的治疗承诺。

参考资料：

伏索利肽在软骨发育不全儿童中的持续促生长效果及长期安全性研究

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39740666/

作者：高升|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年10月20日