FDA加速批准多塔利单抗（dostarlimab）用于特定局部晚期直肠癌，有望帮助患者避免化疗、放疗及手术

文章摘要：

2026年10月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准多塔利单抗（dostarlimab，商品名Jemperli）单药用于既往未经治疗的成人II期或III期局部晚期直肠癌患者，前提是肿瘤经FDA认可的检测确认存在错配修复缺陷（dMMR）或微卫星高度不稳定（MSI-H）。该疗法为部分患者提供了避免传统化疗、放疗及手术的可能。

作用机制

多塔利单抗是一种程序性死亡受体-1（PD-1）抑制剂，通过阻断肿瘤细胞用于逃避免疫系统识别的信号，帮助免疫系统识别并攻击癌细胞。

dMMR或MSI-H肿瘤存在DNA复制错误修复异常，容易积累基因变异并产生可被免疫系统识别的蛋白，因此可能对免疫治疗更敏感。

适应症

此次批准适用于既往未经治疗的成人II期或III期局部晚期直肠癌患者，肿瘤必须经FDA认可的检测确认属于dMMR或MSI-H类型。相关患者的癌症已侵犯邻近组织或淋巴结，但尚未转移至远处器官。

FDA指出，约3%的局部晚期直肠癌属于上述分子亚型，因此该疗法适用于经过生物标志物检测筛选的特定人群，并非所有直肠癌患者均适用。

临床研究及安全性数据

1. AZUR-1临床研究

本次批准主要依据II期AZUR-1研究的中期结果。研究纳入154例既往未经治疗的dMMR或MSI-H局部晚期直肠癌患者，接受多塔利单抗单药治疗，每3周给药一次，最多9次。

中位随访超过2年后，110例患者（71%）仅接受Jemperli治疗，未接受其他治疗，且未出现疾病进展；FDA新闻稿指出，接近四分之三的患者无需接受手术、放疗或化疗。研究仍需继续随访，以明确疗效持续时间及肿瘤复发情况。

2. 既往研究结果

一项由纪念斯隆凯特琳癌症中心开展的研究纳入50例同类患者。接受多塔利单抗治疗后，所有患者均未检测到可见癌症迹象，其中93%的患者至少12个月维持无癌状态。在随访至少3年的27例患者中，仅1例出现局部复发。

这些结果进一步支持了多塔利单抗在特定分子亚型局部晚期直肠癌中的治疗潜力，但长期疗效仍需更多随访数据确认。

3. 安全性数据

FDA指出，该药在此类直肠癌患者中较常见的不良反应包括疲劳、皮疹、腹泻和瘙痒，发生率均不低于15%。

多塔利单抗还可能导致免疫系统攻击正常器官和组织，引发严重甚至致命的免疫相关不良反应。因此，治疗期间需密切监测患者症状，并根据具体情况及时进行医学评估和处理。

FDA批准意义

此次批准为部分dMMR或MSI-H局部晚期直肠癌患者提供了新的治疗选择，有望减少传统治疗带来的长期影响，包括肠道、泌尿及性功能损害、生育能力影响，以及手术相关并发症和永久性造口的风险。

该批准属于加速批准，依据的是临床研究中期结果。申办方仍需继续随访患者，以进一步确认疗效能否持续并带来长期临床获益。

参考资料：

《FDA批准免疫疗法，帮助部分直肠癌患者避免化疗、放疗及手术》

内容更新时间：2026/10/19

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-immunotherapy-may-allow-certain-patients-rectal-cancer-avoid-chemotherapy-radiation-and

作者：高升|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年10月20日