FDA 批准了 Nogapendekin alfa inbakicept-pmln（Anktiva）在 BCG 治疗无效的非肌层浸润性膀胱癌中的新适应症

摘要：2026 年 10 月 14 日 FDA 扩大 Anktiva 联合卡介苗适应症，新增仅高级别乳头状肿瘤、卡介苗无效成人非肌层浸润膀胱癌患者，依托 QUILT-3.032 临床数据，明确用药方案与安全风险。

2026 年 10 月 14 日，美国食品药品监督管理局完成对 Anktiva 联合卡介苗方案的适应症修订审批，为卡介苗治疗失败的高危非肌层浸润性膀胱癌患者带来新的局部免疫治疗选择。本次审批拓宽适用人群，不再局限于原位癌患者，将单独存在高级别乳头状肿瘤的患者纳入治疗范围，该决定基于现有临床研究与病理特征综合评估，下文从审批背景、临床疗效、适应症拓展依据、药物不良反应、推荐给药方案、临床价值这几个方面详细介绍。

一、审批背景

2026 年 10 月 14 日，美国食品药品监督管理局批准 Nogapendekin alfa inbakicept-pmln，商品名 Anktiva，联合卡介苗用于卡介苗治疗无反应的成人非肌层浸润性膀胱癌患者。本次审批修订原有适应症，此前批准人群为伴有或不伴有乳头状肿瘤的原位癌患者，此次新增单独存在高级别乳头状肿瘤的患者群体，进一步拓宽该免疫药物的适用范围，为更多高危膀胱癌患者保留保留膀胱的治疗选择。

二、临床疗效数据

药物疗效数据来自 QUILT-3.032 单臂多中心临床试验，试验 A 组共纳入 77 例经尿道膀胱肿瘤切除术后卡介苗治疗失败的高危非肌层浸润膀胱癌患者，受试者均存在原位癌，部分合并 Ta 或 T1 期乳头状病灶。患者接受 Anktiva 联合卡介苗膀胱灌注诱导治疗，后续最长可开展 37 个月维持治疗，主要终点为完全缓解，依靠膀胱镜、尿细胞学与组织活检综合判定。研究显示完全缓解率达到 62%，58% 获得完全缓解的患者缓解时长不少于 12 个月，40% 患者缓解持续时间超过 24 个月。

三、适应症扩大的科学依据

本次适应症拓展是 FDA 对现有临床与基础研究数据综合评估后的决定。高级别乳头状肿瘤和原位癌虽然组织形态存在差异，但都属于侵袭性尿路上皮癌，临床中两种病变经常合并出现，病理鉴别存在一定难度。卡介苗治疗失效之后，两类病变都具备较高复发和肿瘤进展风险。基于二者病理特征、疾病风险的重叠性，监管机构认定原位癌人群中验证的疗效可以外推到仅高级别乳头状肿瘤的患者，因此批准扩大适用人群。

四、不良反应与安全警示

药物存在明确不良反应信息，发生率大于等于 15% 的不良反应和实验室异常指标包含肌酐升高、排尿困难、血尿、尿频尿急、尿路感染、高钾血症、肌肉骨骼疼痛、寒战与发热。药品处方说明附带重要警示，延迟实施膀胱切除术会提升膀胱癌转移风险，一旦发展为转移性膀胱癌，存在致命风险。临床使用时需要持续监测患者泌尿系统症状、肾功能与电解质，及时处理各类灌注相关不良反应。

五、推荐给药方案

该药物采用膀胱内灌注给药，推荐诱导阶段剂量为 400 微克，联合卡介苗每周灌注一次，连续 6 周。治疗满 3 个月如果仍然残留原位癌或者高级别 Ta 期肿瘤，可以进行第二轮诱导疗程。诱导结束后的维持方案同样为 400 微克联合卡介苗灌注，每轮连续 3 周，分别在第 4、7、10、13、19 个月实施，合计 15 次灌注。第 25 个月后未检出高级别病变，还可以继续在第 25、31、37 个月增加卡介苗维持灌注，最多增加 9 次。如果第二轮诱导后疾病持续、复发进展或者出现无法耐受毒性，需要终止治疗，最长整体治疗周期不超过 37 个月。

六、药物临床价值

Anktiva 属于 IL-15 受体激动剂类局部免疫治疗药物，通过膀胱灌注直接作用于膀胱病灶，激活局部免疫细胞杀伤肿瘤细胞，区别于全身化疗。该方案的核心价值在于帮助卡介苗失效的高危非肌层浸润膀胱癌患者争取保留膀胱机会，避免直接接受膀胱切除手术。但该疗法并非适用于所有膀胱癌，仅针对非肌层浸润，肌层浸润膀胱癌不适用，用药全程必须由泌尿外科或肿瘤专科医生评估，定期复查膀胱镜监测病灶变化，警惕疾病向肌层浸润、远处转移进展。

更新于2026年10月14日
参考资料：FDA批准nogapendekin alfa inbakicept-pmln扩大适应症https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-expanded-indication-nogapendekin-alfa-inbakicept-pmln-bcg-unresponsive-non-muscle