老挝版尼伽司他/尼洛加司他（nirogacestat）的临床疗效表现及价格信息参考

文章摘要：尼伽司他/尼洛加司他（nirogacestat）用于需系统治疗且持续进展的成人硬纤维瘤，Ⅲ期研究显示客观缓解率41%，疾病进展风险下降71%；老挝版50mg×90片约5900元。

一、尼洛加司他的主要作用及适应症

尼洛加司他属于γ-分泌酶抑制剂，可以阻断Notch受体的蛋白水解激活，而Notch信号异常与硬纤维瘤细胞生长有关。美国FDA于2023年11月批准尼洛加司他，用于需要系统治疗且正在进展的成人硬纤维瘤患者。标准剂量为150mg，每日口服两次，即每次3片50mg。

二、尼洛加司他的临床疗效表现

其主要临床证据来自国际多中心Ⅲ期DeFi研究，共纳入142例疾病进展且无法通过手术解决的成人硬纤维瘤患者。结果显示，尼洛加司他组的无进展生存期明显优于安慰剂组，疾病进展或死亡风险下降约71%；客观缓解率达到41%，安慰剂组约为8%。同时，部分患者还观察到疼痛减轻、身体功能和健康相关生活质量改善。

近期公布的长期随访结果进一步显示，持续使用尼洛加司他可以维持肿瘤控制，并且部分患者仍可出现肿瘤进一步缩小，疗效具有一定持续性。

三、老挝版尼洛加司他的价格(2026年10月10日价格更新)

目前尼洛加司他原研药尚未在国内正式上市，也未纳入国内医保，因此暂时无法直接在国内医院或药房直接购买到。海外原研药价格较高，据了解，原研版本价格在3万美元以上。

老挝版尼洛加司他目前可见的规格为50mg×90片，价格大约在人民币5900元左右，其主要药物成分与原研药基本一致，但生产厂家和价格存在一定差异。实际价格会受到汇率变化等影响。

总体来看，尼洛加司他是目前硬纤维瘤系统治疗领域具有明确临床研究证据的口服靶向药物。Ⅲ期DeFi研究显示，其在延缓疾病进展、缩小肿瘤以及改善部分患者症状方面均表现出临床获益。原研药和老挝版的价格差异较大，具体用药及海外购药仍应在正规医疗机构评估后进行。价格是当前时间2026年10月10日更新，更多海外药物价格及相关资讯咨询药纷享医学顾问。

参考资料：

美国FDA：OGSIVEO（尼洛加司他）临床试验结果

https://www.fda.gov/drugs/drug-trials-snapshots/ogsiveo