Lyrfigtu（lirafugratinib）是一款目前处于研发阶段的口服小分子靶向药物，主要针对FGFR2融合或重排的胆管癌（CCA）进行开发，重点定位于既往接受过治疗患者的后线治疗。胆管癌属于胆道系统恶性肿瘤，部分患者的肿瘤细胞会出现FGFR2基因融合或重排，导致相关信号通路持续异常激活，并推动肿瘤细胞的增殖与存活。

从作用机制来看，lirafugratinib是一种具有较高选择性的FGFR2抑制剂。该药可作用于FGFR2受体酪氨酸激酶的ATP结合区域，进而阻断受体磷酸化及其下游信号传递，抑制异常活跃的FGFR2通路，从而干预肿瘤细胞的生长。

Lyrfigtu目前的研发进展

根据目前公布的研发信息，美国食品药品监督管理局（FDA）已经受理lirafugratinib的新药申请（NDA）。该申请拟用于治疗既往接受过治疗、且肿瘤存在FGFR2融合或重排的胆管癌患者。

FDA同时给予该NDA优先审评资格，并将2026年9月设定为PDUFA目标行动日期。此次申请的重要临床依据来自I/II期ReFocus研究（NCT04526106）。在拟申报适应症对应的患者群体中，经确认的客观缓解率（ORR）达到46.5%，相关结果为lirafugratinib继续开发用于FGFR2异常胆管癌提供了临床依据。

需要注意的是，目前公布的上述疗效数据来源于临床研究，并不等同于最终获批结论。药物最终能否获得FDA批准，以及获批后的适应症范围、剂量和具体用药要求，都需要以FDA最终监管决定及正式药品说明书为准。

Lyrfigtu商品名及主要治疗方向

2026年9月22日，Elevar Therapeutics宣布，FDA已对lirafugratinib拟使用的商品名Lyrfigtu给予有条件接受。

综合目前的研发情况，Lyrfigtu的核心开发方向是FGFR2融合或重排阳性的胆管癌。由于其针对的是特定的分子遗传异常，因此属于精准医疗领域的靶向治疗药物。对于符合相关分子特征的胆管癌患者，其临床应用价值仍需结合后续监管审批结果及更多临床数据进行判断。

参考资料：https://www.drugs.com/history/lyrfigtu.html