加奈索酮（加那索龙）口服混悬剂药品介绍

加奈索酮（加那索龙）口服混悬剂是一款新型神经活性类固醇类抗癫痫处方药，专为罕见遗传性癫痫疾病研发，依托独特的中枢神经调节机制，针对性改善难治性癫痫发作问题。该药物采用口服混悬液剂型，吸收温和、剂量调节灵活，适配低龄患儿使用，是目前临床治疗CDKL5缺乏症相关癫痫的核心创新药物，填补了罕见癫痫疾病的治疗空白。

在临床适应症方面，加奈索酮口服混悬剂拥有精准的适用范围，主要用于治疗2岁及以上年龄段患者，专门改善细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症引发的癫痫发作，该病症也简称为CDD。CDD属于罕见神经发育缺陷疾病，多发于婴幼儿群体，患者普遍存在反复、难治性癫痫发作，常规抗癫痫药物治疗效果有限，而加奈索酮可精准作用于病灶机制，有效减少癫痫发作频次，稳定患者病情，为这类罕见病患者提供了重要的治疗方案。

加奈索酮服用要求：每日口服三次，必须随食物一起服用。 推荐剂量滴定方案、维持剂量按体重划分，分为体重≤28kg、体重＞28kg 两组。剂量上调需要评估患者耐受程度，最少间隔 7 天才能增加剂量，每次增量不可超过下表规定数值。

体重≤28 公斤患者的剂量滴定方案

第 1～7 天：每日三次，每次 2 毫克 / 公斤，每日总剂量 6 毫克 / 公斤

第 8～14 天：每日三次，每次 4 毫克 / 公斤，每日总剂量 12 毫克 / 公斤

第 15～21 天：每日三次，每次 8 毫克 / 公斤，每日总剂量 24 毫克 / 公斤

第 22～28 天：每日三次，每次 14 毫克 / 公斤，每日总剂量 42 毫克 / 公斤

第 29 天及以后：每日三次，每次 21 毫克 / 公斤，每日总剂量 63 毫克 / 公斤

体重＞28 公斤患者的剂量滴定方案

第 1～7 天：每日三次，每次 50 毫克，每日总剂量 150 毫克

第 8～14 天：每日三次，每次 100 毫克，每日总剂量 300 毫克

第 15～21 天：每日三次，每次 200 毫克，每日总剂量 600 毫克

第 22～28 天：每日三次，每次 400 毫克，每日总剂量 1200 毫克

第 29 天及以后：每日三次，每次 600 毫克，每日总剂量 1800 毫克

重要说明：剂量增加频率不能短于 7 天，需结合患者耐受情况评估，单次加量不能超出上述标准。

作为罕见病专用抗癫痫药物，加奈索酮口服混悬剂的剂量调整专业性极强，家属和患者不可自行增减药量、缩短加量周期或擅自停药。临床用药需严格遵循体重标准与滴定流程，定期监测患者身体反应，根据个体耐受性微调方案，以此在保障用药安全的前提下，最大化发挥药物的抗癫痫疗效。

总之，加奈索酮口服混悬剂是治疗2岁以上CDKL5缺乏症相关癫痫的专用药物，凭借温和的混悬剂型适配各年龄段患者，用药需严格遵循随餐服用、梯度滴定的原则，按体重分层规范给药。该药物为罕见难治性癫痫提供了有效治疗途径，全程需在专业神经内科医生指导下规范使用，切勿私自调整用药方案。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/ztalmy