图卡替尼（妥卡替尼）是一款高选择性口服HER2靶向抑制剂，具备强效抗肿瘤活性，且血脑屏障穿透能力优异，专门针对HER2基因扩增或过表达的恶性肿瘤起效，多用于常规治疗失败的晚期难治性肿瘤，为多线治疗后进展的患者提供重要治疗方案。根据官方获批适应症，该药物主要用于治疗两类恶性肿瘤，具体适用病症如下。

一、HER2阳性晚期或转移性乳腺癌

这是图卡替尼最核心、最成熟的获批适应症。该药物可联合曲妥珠单抗与卡培他滨，用于治疗成年HER2阳性、不可切除的局部晚期或转移性乳腺癌患者。适用人群限定为既往在转移阶段接受过至少一种抗HER2靶向治疗方案后疾病进展的患者，尤为关键的是，该适应症明确覆盖乳腺癌脑转移患者，能够有效作用于颅内转移病灶，弥补了传统靶向药物对脑转移治疗效果有限的短板，是临床治疗HER2阳性脑转移乳腺癌的重要药物。

二、HER2阳性转移性结直肠癌

图卡替尼还获批用于治疗特定类型的结直肠癌，可与曲妥珠单抗联合开展靶向治疗。其适用对象为RAS野生型、HER2阳性、无法手术切除或已经发生远处转移的成年结直肠癌患者，且患者需经历氟嘧啶、奥沙利铂、伊立替康三类基础化疗方案治疗后，出现病情进展。该适应症精准针对临床难治性结直肠癌，为化疗失败的HER2阳性患者开辟了全新的靶向治疗路径。

总之，图卡替尼目前主要获批用于两类HER2阳性恶性肿瘤，分别为多线治疗进展后的晚期转移性乳腺癌（含脑转移），以及化疗失败后的RAS野生型、HER2阳性转移性结直肠癌，凭借优异的靶向效果与颅内穿透优势，成为晚期难治性HER2阳性肿瘤的关键治疗药物。

参考资料：https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1914609