2026 年 9 月 18 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准依仑司群（Inluriyo）联合阿贝西利（Verzenio），用于治疗经 FDA 授权配套检测确诊的雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体 2（HER2）阴性、携带雌激素受体 1（ESR1）突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者。适用人群为至少接受过一线内分泌治疗后发生疾病进展的患者，依仑司群与阿贝西利两款药物均由礼来公司研发生产。

与此同时，FDA 同步批准 Guardant360 CDx 检测作为该治疗方案的伴随诊断工具，专门用于筛查存在 ESR1 突变的乳腺癌人群，以此精准筛选适合接受依仑司群联合阿贝西利治疗的患者。

本次获批的临床依据来自 EMBER-3 试验（NCT04975308），这是一项随机、开放标签、阳性对照、多中心临床试验，共纳入 874 名受试者。受试者均为既往接受过芳香化酶抑制剂单药，或是芳香化酶抑制剂联合 CDK4/6 抑制剂方案治疗的 ER 阳性、HER2 阴性局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，符合 PARP 抑制剂使用条件的受试者被排除在研究之外。受试者按照 1:1:1 的比例随机分为三组，分别接受依仑司群单药治疗、医生选择的内分泌治疗（氟维司群或依西美坦）、依仑司群联合阿贝西利治疗。分组时，研究人员依据既往 CDK4/6 抑制剂用药史、内脏转移情况以及地域完成分层，ESR1 突变状态依靠 Guardant360 CDx 检测循环肿瘤 DNA（ctDNA）判定，检测范围限定在配体结合域内特定 ESR1 突变类型。

试验主要疗效终点为研究者依据 RECIST v1.1 标准评估的无进展生存期（PFS），对比联合方案与依仑司群单药的疗效，次要终点包含总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）。研究结果显示，该联合方案的治疗获益仅体现在 ESR1 突变阳性人群。在 159 例 ESR1 突变患者的亚组分析中，联合疗法 PFS 风险比 HR=0.53（95% CI：0.35，0.80）。联合治疗组中位无进展生存期 11.1 个月（95% CI：7.4，13.7），依仑司群单药组中位 PFS 为 5.5 个月（95% CI：3.8，7.2）；客观缓解率上，联合组 35%（95% CI：22，48），单药组 15%（95% CI：7，23）。中期分析阶段总生存期数据尚未成熟，ESR1 突变人群死亡率为 35%。

两款药物均存在明确安全风险提示。依仑司群说明书标注胚胎 - 胎儿毒性相关警示；阿贝西利用药期间，需要重点监测腹泻、中性粒细胞减少症、间质性肺病、肝毒性、静脉血栓栓塞以及胚胎 - 胎儿毒性。

在用药剂量方面，依仑司群推荐每日口服 1 次，每次 400 毫克，需空腹服用，服药时间需要满足饭前至少 2 小时或饭后 1 小时。联用的阿贝西利为每日 2 次，每次 150 毫克，进食或空腹均可，持续服药直至疾病进展，或是患者出现无法耐受的药物毒性反应。

更新于2026年9月18日

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-imlunestrant-combination-abemaciclib-er-positive-her2-negative-esr1-mutated-advanced-or