2026年9月，美国FDA正式批准Zanvastro（zilganersen）用于治疗儿童及成人亚历山大病（Alexander disease，AxD）。这是FDA批准的首个亚历山大病治疗药物，也是一种针对疾病相关GFAP异常蛋白进行干预的创新型反义寡核苷酸药物。对于长期缺乏疾病修饰治疗选择的亚历山大病患者而言，此次获批具有一定的临床意义。

一、Zanvastro主要治疗什么疾病？

1.适应症为亚历山大病：亚历山大病是一种罕见、进行性的遗传性神经系统疾病，与GFAP基因致病变异有关。异常GFAP蛋白可在脑内支持细胞中持续积累，进而造成神经系统损伤。

2.儿童和成人均可使用：FDA批准范围覆盖儿童及成人患者。患者可能出现癫痫、发育里程碑丧失、行走困难、肌无力以及颅内压增高等表现，具体症状与发病年龄和疾病类型有关。

二、Zanvastro为什么能够治疗亚历山大病？

Zanvastro的活性成分zilganersen属于反义寡核苷酸（ASO）。其主要作用是降低异常GFAP蛋白的产生，从疾病发生发展的相关机制进行干预，而不是单纯针对癫痫、运动障碍等症状进行治疗。

目前FDA将其作为亚历山大病的疾病治疗药物批准，并采用鞘内注射方式给药。海外资料显示，Zanvastro通常由经过培训的医务人员实施，每三个月给药一次。

三、Zanvastro在美国已经上市了吗？

目前Zanvastro已经获得美国FDA正式批准。需要注意的是，FDA批准并不代表药物已经在全球同步上市。

四、Zanvastro价格目前多少钱？

由于Zanvastro刚刚获得FDA批准，上市时间不久，目前尚未明确公布其最新价格。因此现阶段不建议根据预测价格判断患者实际用药成本。

五、中国患者什么时候可以使用？

目前Zanvastro已经在美国获批，但中国尚未正式批准上市，因此国内患者暂时不能按照国内常规处方药渠道使用。国内何时获批以及何时正式供应，都需要以中国国家药品监督管理局（NMPA）及相关企业后续公布的信息为准。

总体来看，Zanvastro（zilganersen）此次FDA批准主要针对儿童及成人亚历山大病，目前美国已经进入获批后的商业化阶段。对于中国患者而言，药物目前仍处于等待国内监管进展的阶段，价格情况也尚不明确。由于亚历山大病属于罕见神经系统疾病，患者及家属如希望了解Zanvastro后续上市、临床使用或海外治疗信息，应以FDA、NMPA以及药品生产企业发布的官方信息为准。

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参考资料：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-zanvastro-zilganersen-alexander-6876.html