一、药物基本信息

药品名称：Zanvastro
商品名称：Zanvastro

Zanvastro是一种RNA靶向反义寡核苷酸药物，通过降低胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的产生，针对亚历山大病（Alexander disease，AxD）的疾病机制发挥作用。2026年9月，FDA批准Zanvastro用于儿童及成人亚历山大病患者，是目前首个获FDA批准的亚历山大病治疗药物。

二、适应症

Zanvastro适用于：

亚历山大病（AxD）：用于儿童及成人患者。

该疾病与GFAP基因致病性变异有关，可导致GFAP异常产生并在星形胶质细胞中积累，进而造成进行性神经系统损伤。

目前Zanvastro的FDA适应症覆盖从婴幼儿到成人的亚历山大病患者。

三、用法用量

1. 推荐剂量

Zanvastro为鞘内注射（IT）给药，目前批准规格为50mg。

推荐治疗方案为：

50mg，每12周（约每3个月）鞘内注射一次。

药物应由经过培训的医疗专业人员通过脊髓腔给药。

2. 给药特点

Zanvastro并非普通口服药物，需要在医疗机构进行鞘内给药。治疗通常按照固定的12周给药周期进行。

四、作用机制

Zanvastro主要通过以下方式发挥作用：

靶向GFAP相关机制
亚历山大病通常与GFAP基因致病性变异有关，可导致GFAP过量产生和异常积累。

降低GFAP蛋白产生
Zilganersen属于反义寡核苷酸，可靶向相关RNA，从而减少GFAP蛋白的生成。

延缓疾病进展
通过降低异常GFAP产生，Zanvastro旨在从疾病生物学机制层面改善或延缓神经功能恶化。

五、临床治疗作用

Zanvastro的临床研究显示：

改善运动功能：在≥5岁且基线存在步行困难的患者中，治疗后步行速度在第61周较对照组表现更好。

改善儿童运动能力：2～4岁患者通过粗大运动功能评估显示出改善。

疾病修饰治疗：Zanvastro是目前首个直接针对亚历山大病潜在疾病机制的FDA批准治疗药物。

六、常见不良反应

Zanvastro治疗期间可能出现以下不良反应：

1.胃肠道反应
常见呕吐，也可能出现恶心、食欲下降等症状。

2.注射及腰椎相关反应
由于药物需要鞘内注射，可能出现背痛、腰椎穿刺后不适或腰椎穿刺后综合征。

3.呼吸道症状
部分患者可能出现咳嗽等呼吸道相关不良反应。

4.头痛及其他神经系统症状
治疗后可能出现头痛等症状，若症状持续或明显加重，应及时告知医生。

5.严重不良反应
临床研究总体显示Zanvastro耐受性较好，多数不良事件为轻度或中度，但治疗过程中仍需要监测严重感染及其他严重神经系统不良事件。

七、用药注意事项

1.必须采用鞘内给药
Zanvastro需要由经过培训的医疗专业人员进行鞘内注射，不可采用口服、肌肉注射或其他给药方式。

2.注意感染及脑膜炎症状
如果出现持续发热、严重头痛、颈部僵硬、意识异常等情况，应及时就医，排查感染或脑膜炎等严重情况。

3.关注腰椎穿刺相关反应
给药后可能出现腰痛、头痛等症状，必要时由医生进行对症处理。

4.按照固定周期治疗
Zanvastro推荐每12周给药一次，不应自行提前、延迟或增加给药剂量。

5.治疗期间定期随访
亚历山大病属于进行性神经系统疾病，治疗过程中应定期进行神经功能及疾病进展评估。

6.出现异常症状及时处理
如果出现严重头痛、发热、呕吐加重、意识改变或新的神经功能异常，应及时接受医学评估。

Zanvastro（zilganersen）是2026年FDA批准的首个亚历山大病治疗药物，也是首个针对GFAP异常产生这一疾病机制进行干预的治疗方案。其采用50mg、每12周一次的鞘内给药方式，为儿童和成人亚历山大病患者提供了疾病修饰治疗选择。

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参考资料：https://ir.ionis.com/node/35086/pdf