一、药物基本信息

药品名称：玛伐凯泰胶囊
英文名称：Mavacamten
商品名称：迈凡妥/CAMZYOS

玛伐凯泰是一种心脏肌球蛋白抑制剂，通过调节心肌收缩过程，改善肥厚型心肌病患者心脏舒张及血流动力学异常。

二、适应症

CAMZYOS适用于治疗成人患者的Ⅱ～Ⅲ级（纽约心脏协会NYHA心功能分级）梗阻性肥厚型心肌病（HCM），用于改善患者运动能力并缓解相关症状。

肥厚型心肌病是一种以心肌异常增厚为特点的疾病，部分患者由于左心室流出道梗阻，可能出现活动后气短、胸闷、乏力等症状。玛伐凯泰主要针对存在心肌收缩异常及流出道梗阻的患者发挥治疗作用。

三、用法用量

1. 成人推荐剂量

肥厚型心肌病患者：

起始剂量：每日一次口服5mg。

服用时间不受进食影响，可随餐或空腹服用。

根据患者治疗反应、心脏功能检查结果以及安全性情况，医生可调整剂量。

可调整剂量包括：

每日一次2.5mg；

每日一次5mg；

每日一次10mg；

每日一次15mg。

最大推荐剂量：每日一次15mg。

2. 合并药物治疗患者

对于正在稳定使用：

中效CYP2C19抑制剂；

强效CYP3A4抑制剂的患者，

建议：CAMZYOS起始剂量为每日一次2.5mg。

由于玛伐凯泰主要通过肝脏代谢，部分药物可能影响其血药浓度，因此联合用药时需要特别关注剂量调整。

四、作用机制

1. 调节心肌肌球蛋白活性

肥厚型心肌病患者部分存在肌球蛋白与肌动蛋白相互作用异常，导致心肌过度收缩。

玛伐凯泰通过抑制心脏肌球蛋白ATP酶活性，降低过度形成的肌动蛋白-肌球蛋白交联，从而减少心肌过强收缩。

2. 改善心脏舒张功能

药物降低心肌收缩过度状态，有助于改善心室舒张功能，使心脏充盈状态得到改善。

3. 减轻左心室流出道梗阻

通过调节心肌收缩力度，玛伐凯泰能够降低部分患者左心室流出道压力梯度，帮助改善运动耐量和疾病相关症状。

五、临床治疗作用

1. 改善运动能力

临床研究显示，玛伐凯泰治疗可改善部分梗阻性肥厚型心肌病患者的运动能力，提高日常活动耐受程度。

2. 缓解疾病相关症状

部分患者使用后可改善活动后呼吸困难、胸闷以及疲劳等症状。

3. 改善心脏功能指标

治疗期间医生通常会通过超声心动图评估左心室射血分数（LVEF）及流出道压力变化，以判断疗效和安全性。

六、不良反应

玛伐凯泰治疗期间需要重点关注心功能变化以及射血分数降低风险。

常见不良反应可能包括：

1.头晕；

2.晕厥；

3.心功能相关症状变化。

部分患者可能出现左心室射血分数下降，如果心脏收缩功能明显降低，可能需要暂停或调整治疗。

七、用药注意事项

1.使用玛伐凯泰前及治疗过程中，需要定期进行超声心动图检查，监测左心室射血分数和心脏功能变化。

2.如果出现新的或加重的心力衰竭症状，例如明显气短、胸痛、晕厥或水肿，应及时就医评估。

3.玛伐凯泰与部分影响CYP3A4、CYP2C19代谢的药物存在相互作用，开始或停止相关药物治疗时，应咨询医生。

4.患者不可自行增加剂量、减少剂量或停药，应根据心脏检查结果由医生调整治疗方案。

5.治疗期间需要按照医生安排定期复查，以确保药物疗效及用药安全。

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参考资料：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/214998s000lbl.pdf