2026年5月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准度伐利尤单抗（商品名Imfinzi）联合卡介苗（BCG）用于治疗未接受过BCG治疗的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成年患者。这是首个获批将PD-L1免疫检查点抑制剂与BCG联合用于该适应症的方案，为高危NMIBC患者提供了免疫治疗联合经典免疫疗法的新选择。

POTOMAC研究：患者验证疗效

此次获批基于POTOMAC研究（NCT03528694），这是一项随机、开放标签、多中心临床试验，共纳入1018例经尿道膀胱肿瘤切除术后的高危NMIBC患者。高危NMIBC定义为符合以下任一条件：T1期肿瘤、3级或高级别肿瘤、原位癌（CIS），以及多发性、复发性且体积较大的肿瘤。患者按1:1:1比例随机分为三组，分别接受度伐利尤单抗联合BCG诱导和维持治疗、仅接受BCG诱导和维持治疗，或额外的研究性联合治疗方案。其中度伐利尤单抗组每四周给药一次，共13个疗程，同时联合BCG进行诱导和维持治疗。

研究的主要疗效终点为研究者评估的无病生存期（DFS），定义为从随机分组日起至首次出现高危NMIBC复发、持续性原位癌、肌层浸润性膀胱癌、转移性疾病或死亡的时间。

核心数据：DFS显著改善，风险降低32%

结果显示，与单独使用BCG相比，度伐利尤单抗联合BCG在DFS方面取得了统计学显著改善。风险比（HR）为0.68（95% CI: 0.50–0.93），双侧p值为0.0154，意味着联合方案将疾病复发或进展的风险降低了约32%。值得注意的是，两组的中位DFS均未达到，提示随着随访时间延长，联合方案的获益可能进一步显现。

安全性与推荐剂量

处方信息提示需关注免疫介导不良反应、输液相关反应、同种异体造血干细胞移植并发症及胚胎-胎儿毒性等风险。推荐剂量方面，体重≥30 kg的患者，度伐利尤单抗每四周1500 mg，共13个疗程，联合BCG诱导和维持治疗，持续至高危疾病复发、疾病进展、出现不可接受的毒性反应或完成13个疗程为止。

临床意义

高危NMIBC患者经膀胱肿瘤切除术后复发率高、进展为肌层浸润性膀胱癌的风险大，BCG单药治疗长期以来是标准方案，但仍有相当比例的患者会复发或进展。度伐利尤单抗联合BCG方案将PD-L1免疫治疗与BCG经典免疫疗法相结合，在POTOMAC研究中以头对头设计证实了协同效应，为这一高风险群体带来了有充分循证依据的治疗新选择。

关键词：度伐利尤单抗、Imfinzi、卡介苗、BCG、高危非肌层浸润性膀胱癌、NMIBC、PD-L1抑制剂、POTOMAC研究、无病生存期、DFS、免疫治疗联合、FDA批准

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-durvalumab-combination-bacillus-calmette-guerin-high-risk-non-muscle-invasive-bladder