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奥马索龙(omaveloxolone)是美国Reata Pharmaceuticals研发的一款口服Nrf2激活剂,也是全球首款获批用于治疗弗里德里克共济失调的药物。该药目前尚未在中国大陆上市,国内患者若有购药需求,主要依赖海外渠道。本文梳理了该药的核心信息及购买注意事项,供有需要的患者和家属参考。
一、适应症明确,针对特定神经退行性疾病
奥马索龙获批适应症为治疗16岁及以上成人和青少年患者的弗里德里克共济失调。这是一种由FXN基因GAA三核苷酸重复扩增导致的遗传性神经退行性疾病,患者常出现进行性共济失调、心肌病及糖尿病等多系统受累。奥马索龙通过激活Nrf2通路改善线粒体功能和氧化应激损伤,是目前该疾病领域的首个口服治疗药物。
二、原研厂家及上市情况
奥马索龙原研药由美国Reata Pharmaceuticals研发并持有上市许可。该药已在美国、欧洲等地获批上市,海外有欧版在售。目前中国大陆未批准上市,患者可通过跨境医疗咨询机构获取药品。

三、价格介绍
奥马索龙原研药没有在国内上市,其价格与医保等相关信息还未可知。在海外有欧版上市出售;规格50mg*90粒的每盒售价大概19万人民币左右;规格50mg*270粒的每盒售价大概57万人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动)。目前还没有仿制药上市。
四、购买注意事项
首先,该药为处方药,海外购买需提供医生处方进行购买。其次,购药渠道务必选择有资质的跨境医疗咨询机构,避免购买来源不明的产品。服药期间需定期监测肝功能指标、胆红素、BNP及血脂,漏服不可补服双倍剂量。胶囊内容物不可与牛奶或橙汁同服,需空腹服用。
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参考资料:https://www.drugs.com/skyclarys.html
