美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年12月宣布，批准泽妥珠单抗（Zenocutuzumab-zbco，商品名Bizengri）上市，用于治疗成人晚期不可切除或转移性胆管癌患者。这类患者需经FDA批准的检测方法确认存在NRG1基因融合，并且此前已经接受过系统性治疗。此次批准属于加速批准程序。

FDA同时批准了FoundationOne CDx作为伴随诊断检测，用于识别适合接受该药治疗的患者。也就是说，患者在使用泽妥珠单抗之前，需要通过基因检测确认肿瘤存在NRG1融合。

安全性与有效性

此次批准主要依据临床研究eNRGy的数据。eNRGy是一项多中心、开放标签、多队列临床试验，研究对象为携带NRG1融合的不可切除或转移性实体瘤患者。FDA此次批准所采用的数据来自30名晚期不可切除或转移性胆管癌患者，这些患者均接受过既往系统治疗。

研究中，主要疗效指标包括客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），均依据RECIST v1.1标准并由盲法独立中心评审委员会评估。结果显示，客观缓解率为33%，95%置信区间为17%至53%。在获得缓解的患者中，中位缓解持续时间尚未达到，已观察到的缓解持续时间范围为3.7个月至16.6个月以上。其中，73%的缓解患者维持缓解时间达到至少6个月，18%的患者缓解持续时间达到至少12个月。

安全性方面，最常见的不良反应包括腹泻、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、输液相关反应、呼吸困难、皮疹、便秘、腹痛以及水肿等。实验室检查异常中，较常见的包括肝功能指标升高、血红蛋白下降、肌酐升高以及白蛋白降低等。

推荐用量

FDA指出，泽妥珠单抗推荐剂量为750毫克静脉输注，每两周一次，直至疾病进展或出现不可接受毒性。对于体重达到或超过70公斤的患者，推荐剂量提高至每两周1000毫克。

此次申请获得了优先审评资格，并被授予孤儿药资格认定和突破性疗法认定。FDA表示，此类认定主要用于支持针对严重疾病且具有潜在临床意义的新型治疗药物开发。

胆管癌属于较少见但治疗难度较高的恶性肿瘤。NRG1融合在胆管癌中发生率较低，因此此次批准属于针对特定分子亚型患者的精准治疗。FDA公布的信息显示，泽妥珠单抗适用于经过基因检测确认存在NRG1融合且既往治疗失败的晚期胆管癌患者，为这一少见分子亚型患者提供了新的治疗选择。

参考资料：

内容更新时间：2026/05/08

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-zenocutuzumab-zbco-advanced-unresectable-or-metastatic-cholangiocarcinoma