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厄达替尼(Erdafitinib,商品名为博珂)是一种口服FGFR抑制剂,专门用于携带特定FGFR3基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。这类患者通常在至少一次既往全身治疗后出现疾病进展,治疗选择较为有限。厄达替尼的上市为这部分难治性患者提供了一种靶向治疗路径。本文将从适应症、作用机制及治疗效果三个方面,介绍该药在临床中的应用表现。
适应症范围
厄达替尼适用于经FDA批准的伴随诊断检测确认存在易感性FGFR3基因改变的成人患者,这些患者罹患局部晚期或转移性尿路上皮癌,且至少在一种既往全身治疗(包括化疗或免疫治疗)后出现疾病进展。需要注意的是,该药不推荐用于符合条件但未接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者。
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作用机制简述
厄达替尼是一种泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂,能够可逆性结合FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4四种受体。在携带FGFR3基因突变的肿瘤细胞中,FGFR信号通路被异常激活,促进肿瘤增殖与生存。厄达替尼通过阻断这一信号传导,抑制肿瘤细胞生长,并诱导其凋亡。
治疗效果概述
在临床应用中,厄达替尼能够为既往治疗失败的FGFR突变型尿路上皮癌患者带来肿瘤缓解。许多患者在用药后观察到肿瘤负荷下降,疾病进展风险降低。该药采用起始剂量每日8毫克口服,第14至21天根据耐受性(尤其是血磷水平)可增加至每日9毫克。用药前必须确认肿瘤标本中存在FGFR基因改变,以确保靶向治疗的精准性。治疗期间需定期监测血磷水平,因为高磷血症是FGFR抑制剂常见的不良反应,同时也是药物靶点结合活性的间接标志。总体而言,厄达替尼为难治性FGFR突变型尿路上皮癌患者提供了一种有效的靶向治疗选择,尤其适用于免疫治疗或化疗进展后的后续治疗。
关键词标签:厄达替尼、博珂、Erdafitinib、Balversa、FGFR3基因改变、局部晚期尿路上皮癌、转移性尿路上皮癌、靶向治疗、高磷血症
参考资料:https://reference.medscape.com/drug/balversa-erdafitinib-1000327
