注射用伊米苷酶（imiglucerase，商品名为思而赞）是一种酶替代疗法药物，用于治疗戈谢病。戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由于体内缺乏葡萄糖脑苷脂酶而导致有害物质在器官中积聚。本文将从适应症、作用机制及治疗作用等方面进行介绍。

适应症

1.注射用伊米苷酶适用于确诊为非神经病变型（Ⅰ型）和慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病且有显著非神经系统病变临床表现的患者。

2.非神经系统病变表现包括：贫血（排除其他原因如缺铁性贫血）、血小板减少、骨病（排除维生素D缺乏等）、肝肿大或脾肿大。

作用机制

伊米苷酶是葡萄糖脑苷脂酶的重组形式，可替代戈谢病患者体内缺乏或活性不足的这种酶。通过静脉输注进入体内后，该酶能够分解在巨噬细胞溶酶体中积聚的葡萄糖脑苷脂，从而减少有害物质在脾脏、肝脏、骨骼和骨髓等器官中的贮积。

主要治疗作用

1.改善血液学异常：通过减少脾脏中异常细胞的积聚，有助于提升血红蛋白水平，改善贫血；同时提高血小板计数，降低出血风险。

2.减轻脏器肿大：可帮助缩小因戈谢细胞浸润而肿大的脾脏和肝脏，改善腹部不适、饱胀感及消化功能。

3.缓解骨骼病变：长期治疗有助于减轻骨痛，改善骨密度，减少骨质疏松和骨梗死等骨病的发生与进展。骨骼改善通常需要较长时间的治疗。

4.延缓疾病进展：作为长期酶替代疗法，规律用药可延缓非神经系统病变的恶化，提高患者生活质量。

用法及治疗周期

静脉滴注，时间为1至2小时。初始剂量范围为2.5U/kg每周3次至60U/kg每2周一次。治疗2年后若达到目标，剂量可调整为45U/kg每2周一次。病情严重时可能需要更高剂量或更频繁给药。需根据个体临床表现定期评估并调整剂量。

注射用伊米苷酶通过替代戈谢病患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，发挥分解有害物质、改善贫血和血小板减少、缩小肝脾肿大、缓解骨骼病变的作用，是Ⅰ型及Ⅲ型戈谢病的重要长期酶替代疗法。

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参考资料：https://www.cerezyme.com/