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福他替尼在关键III期临床试验FIT-1和FIT-2中展现了明确疗效。在入组的150名难治性ITP患者中,福他替尼组约有43%的患者在24周内达到了血小板计数持续升高至50×10⁹/L以上的主要终点,而安慰剂组仅约14%,差距非常显著。约18%的患者实现了血小板计数正常化,且这一效果在停药后仍能维持一段时间。对于曾接受过TPO受体激动剂、利妥昔单抗甚至脾切除后仍反复发作的患者,福他替尼仍然能带来有意义的血小板提升,是真正意义上的多线挽救治疗药物。
参考资料:https://www.tavalisse.com/
