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普瑞凯希(Pegloticase)用于治疗痛风的实际效果如何

普瑞凯希Pegloticase商品名为KRYSTEXXA是一种聚乙二醇化尿酸特异性酶,通过快速降低血尿酸水平,在常规治疗难治的慢性痛风治疗中发挥核心作用。

适应症与治疗定位

普瑞凯希适用于治疗常规治疗难以治愈的成年患者的慢性痛风。常规治疗难治性痛风主要发生在血清尿酸未能正常化的患者中,其体征和症状在最大医学适当剂量的黄嘌呤氧化酶抑制剂(如别嘌醇、非布司他)下未得到充分控制,或这些药物对其是禁忌的。不推荐用于治疗无症状高尿酸血症。通常为二线或三线治疗,用于对常规降尿酸治疗耐药或不耐受的患者。

作用机制

普瑞凯希是一种重组聚乙二醇化尿酸氧化酶,将尿酸分解为尿囊素。尿囊素是一种可溶性惰性代谢物,易于通过肾脏排泄,溶解度比尿酸高5-10倍。聚乙二醇化可延长其在体内的循环半衰期,减少免疫原性。

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治疗效果

1.快速降尿酸:普瑞凯希静脉输注后数小时内即可显著降低血清尿酸水平。多数患者在48-72小时内血清尿酸降至目标值(<6毫克每分升)以下。

2.溶解痛风石:长期治疗(数月至数年)可帮助减小甚至消除皮下和关节内痛风石,改善关节外观和功能。

3.减少急性发作:随着尿酸池的清除,痛风急性发作频率显著降低。由于尿酸水平快速下降,治疗初期可能诱发痛风发作,需同时使用痛风急性期预防药物(如秋水仙碱、非甾体抗炎药)。

4.改善生活质量:关节疼痛、肿胀、活动受限等症状得到改善。

给药方案

推荐剂量为8毫克,每两周静脉输注一次。可与每周口服甲氨蝶呤15毫克和叶酸或亚叶酸联合使用,以降低抗药抗体发生率,提高疗效。最佳治疗持续时间尚未确定。

综上所述,普瑞凯希通过分解尿酸为尿囊素,在常规治疗难治的慢性痛风患者中发挥快速降尿酸、溶解痛风石、减少发作的功效。

 

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参考资料:https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2013/20130108125036/anx_125036_en.pdf

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