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贝罗司他是一种口服的血浆激肽释放酶抑制剂,专为预防遗传性血管性水肿(HAE)发作而研发。HAE是一种罕见的遗传性疾病,患者因C1酯酶抑制剂缺乏或功能障碍,导致血浆激肽释放酶活性异常升高,进而引发血管性水肿,表现为皮肤、呼吸道、胃肠道等部位的反复肿胀和疼痛,严重时甚至可能因喉头水肿危及生命。
贝罗司他通过精准抑制血浆激肽释放酶的活性,减少缓激肽的生成,从而有效降低血管性水肿的发作频率和严重程度。作为首款针对HAE的口服预防性治疗药物,它为患者提供了更便捷的用药选择,尤其适合长期管理疾病。贝罗司他适用于12岁及以上的成人和儿童,每日随餐服用一次,推荐剂量为150mg;对于存在肝功能损害或同时使用特定药物的患者,剂量需调整为110mg。
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在安全性方面,贝罗司他表现良好,常见副作用多为轻度胃肠道反应,如腹痛、呕吐、腹泻等,通常在治疗初期出现并随时间推移逐渐减轻。需注意的是,该药物仅用于预防,不可治疗急性发作,且每日剂量不应超过150mg,以避免潜在的心律问题风险。
总之,贝罗司他为HAE患者提供了一种安全有效的口服预防方案,通过减少发作频率和严重程度,显著改善患者的生活质量。
关键词标签:贝罗司他、Berotralstat、遗传性血管性水肿、HAE、血浆激肽释放酶抑制剂、口服预防性治疗、安全性
参考资料:https://en.wikipedia.org/wiki/Berotralstat
