400-001-9769
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ADAMTS13重组蛋白酶直接关联的疾病为先天性血栓性血小板减少症（cTTP），其病因是ADAMTS13基因突变导致酶活性缺失，引发vWF多聚体蓄积和微血管血栓形成。此外，该酶在获得性血栓性血小板减少症（iTTP）的研究中也具有潜在价值。iTTP患者体内虽存在ADAMTS13自身抗体，但重组蛋白酶可通过形成免疫复合物增强抗体清除率，从而辅助控制病情。尽管目前iTTP的标准治疗仍以血浆置换为主，但重组蛋白酶的探索性应用为耐药或复发患者提供了新方向。
参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/adzynma