400-001-9769
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奥马索龙（Omaveloxolone，商品名为SKYCLARYS）主要用于治疗16岁及以上成人和青少年的弗里德里克共济失调。弗里德里克共济失调是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，由frataxin蛋白缺乏引起，导致线粒体功能障碍、氧化应激增加和铁沉积，进而损害脊髓、周围神经和心肌。奥马索龙是一种口服的核因子红细胞2相关因子2激活剂，通过增强Nrf2介导的抗氧化反应，减少氧化应激，保护神经元和心肌细胞。该药物是首个获批用于治疗弗里德里克共济失调的对因治疗药物，可延缓神经功能恶化，改善生活质量。患者应在神经科医生指导下使用，并定期监测肝功能、心肌标志物和血脂。不适用于儿童（<16岁）或对药物成分过敏者。
参考资料：https://www.drugs.com/skyclarys.html