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奥马索龙(omaveloxolone)是一种口服的核因子红细胞2相关因子2激活剂,通过激活Nrf2通路调节氧化应激和炎症反应,用于治疗弗里德里克共济失调。该药物由全球领先的制药企业研发生产。
适应症与治疗定位
奥马索龙适用于治疗16岁及以上成人和青少年的弗里德里克共济失调。弗里德里克共济失调是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,由frataxin蛋白缺乏引起,导致线粒体功能障碍、氧化应激增加和铁沉积。奥马索龙是首个获批用于弗里德里克共济失调的疾病修饰疗法。推荐剂量为150毫克(3粒胶囊),每日一次空腹口服(餐前1小时或餐后2小时)。
原研药厂基本信息
奥马索龙由Reata Pharmaceuticals研发生产。Reata是一家总部位于美国的生物制药公司,专注于开发针对慢性炎症和神经退行性疾病的创新药物。该药物已在美国、欧洲等多个国家和地区获批上市。

价格情况
奥马索龙原研药没有在国内上市,其价格与医保等相关信息还未可知。在海外有欧版上市出售;规格50mg*90粒的每盒售价大概19万人民币左右;规格50mg*270粒的每盒售价大概57万人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动)。目前还没有仿制药上市。
购买注意事项
因未在国内上市,患者需通过海外渠道获取。用药前必须由神经科医生评估,确认为16岁及以上弗里德里克共济失调患者。治疗前及治疗期间需监测ALT、AST、胆红素、BNP和血脂参数。空腹服用,胶囊内容物不可与牛奶或橙汁混合。务必通过信誉良好的跨境医疗征信机构购买,避免通过非正规渠道购买带来的风险。
综上所述,奥马索龙由Reata Pharmaceuticals研发生产,目前尚未在国内上市。患者应在专业医生指导下,通过可靠海外渠道获取并规范用药。
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参考资料:https://www.drugs.com/skyclarys.html
