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福他替尼是全球首个获批用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)的口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂。ITP是一种自身免疫性疾病,患者免疫系统错误攻击血小板,导致外周血血小板计数显著降低,增加出血风险。福他替尼通过其活性代谢产物R406,选择性抑制SYK酪氨酸激酶的磷酸化,阻断B细胞受体和Fcγ受体信号转导,减少抗体介导的血小板破坏。其适应症为对既往治疗(如糖皮质激素、免疫球蛋白、脾切除术、TPO受体激动剂等)反应不足的成人慢性ITP患者,旨在提升血小板计数至安全水平,降低鼻出血、牙龈出血等出血事件的发生率,改善患者生活质量。
参考资料:https://www.tavalisse.com/
