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曲恩汀(Trientine)是一种口服的金属螯合剂,用于治疗对青霉胺不耐受的肝豆状核变性患者。该药物已在国内获批上市,但上市时间较短,目前尚无国内仿制版本,患者如需购买仿制药需通过海外渠道。
适应症与治疗定位
曲恩汀适用于治疗对青霉胺不耐受的5岁及以上儿童及成人的肝豆状核变性。通过螯合体内过量的铜离子并促进其经尿液排出,控制疾病进展。用药需空腹服用,与其他药物、食物或牛奶至少间隔一小时。
国内上市与仿制药情况
曲恩汀已经在国内上市,由于上市时间较短,其价格与医保等相关信息还未可知。在海外上市的德版曲恩汀原研药,200mg*100粒的规格售价可能超过四万人民币(受汇率影响价格可能会发生波动)。
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治疗效果
曲恩汀通过螯合过量铜离子,有效控制肝豆状核变性患者的神经系统症状和肝功能损害。长期规范治疗可延缓疾病进展,改善生活质量。需根据临床反应个体化调整剂量,成人常规剂量每日800-1600毫克,儿童起始剂量400-1000毫克。
购买注意事项
患者应优先通过国内具备罕见病诊疗资质的大型医院药房凭处方购买曲恩汀,确保药品质量。由于上市时间较短,建议提前咨询目标医院药品供应情况。如考虑海外购药,务必通过信誉良好的跨境医疗服务机构,并自行承担质量甄别及运输风险。用药前需由神经内科或肝病科专科医生评估,确认为青霉胺不耐受的Wilson病患者。
综上所述,曲恩汀国内仿制版本尚未上市,患者应优先选择国内正规渠道购买原研药,如需海外仿制药需审慎甄别渠道。
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参考资料:https://reference.medscape.com/drug/cuvrior-syprine-trientine-342888
