妥卡替尼/妥卡替尼（Tucatinib，商品名为TUKYSA）是一种口服的高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂，在HER2阳性晚期实体瘤治疗中具有明确的临床应用定位。其适应症范围建立在精确的分子分型基础之上，涵盖乳腺癌和结直肠癌两大领域，并对特定基因型患者群体作出严格限定。

主要适应症与适用条件

一、HER2阳性转移性乳腺癌

1.核心适应症：适用于与曲妥珠单抗和卡培他滨联合，治疗患有晚期不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌的成年患者。

2.特殊人群覆盖：该方案对伴有脑转移的患者具有治疗价值，是区别于其他HER2靶向药物的显著特点之一。

3.治疗要求：患者必须在转移性疾病阶段接受过一种或多种抗HER2方案治疗后，仍出现疾病进展或不耐受。

4.HER2状态确认：必须通过规范检测确认肿瘤为HER2阳性。

二、HER2阳性转移性结直肠癌

1.核心适应症：适用于与曲妥珠单抗联合，治疗RAS野生型、HER2阳性、不可切除或转移性结直肠癌的成年患者。

2.基因型双重限定：需同时满足HER2阳性及RAS基因野生型两个分子病理条件。

3.治疗线数要求：患者必须在接受过含氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康的标准化疗方案后出现疾病进展。

禁忌症与使用限制

一、主要禁忌情况

1.过敏反应：对妥卡替尼或其任何辅料成分有严重过敏史的患者禁用。

2.联合治疗禁忌：不建议与强效CYP2C8抑制剂或诱导剂联合使用，可能显著影响药物暴露水平。

二、需谨慎使用的特殊人群

1.肝功能损害：重度肝功能不全患者不建议使用。

2.妊娠与哺乳期：基于作用机制，妊娠期女性使用可能对胎儿造成伤害。具有生育能力的女性在治疗期间及末次给药后至少一周内应采取有效避孕措施。

治疗效果与临床价值

一、乳腺癌治疗中的定位

1.脑转移突破：作为少数对HER2阳性脑转移灶具有明确治疗活性的口服靶向药，显著拓展了该类患者的治疗选择。

2.后线治疗价值：为多线抗HER2治疗失败后的患者提供有效的后续治疗路径。

3.联合治疗协同：与曲妥珠单抗形成HER2通路的双重阻断，同时联合化疗药物，构成多重抗肿瘤机制。

二、结直肠癌治疗中的定位

1.精准治疗：为HER2阳性/RAS野生型这一特定分子亚型的结直肠癌患者提供了首个口服靶向联合方案。

2.化疗后线选择：填补了标准化疗进展后该分子亚型患者的治疗空白。

3.生物标志物驱动：治疗决策完全依赖于HER2扩增状态及RAS基因型检测结果。

妥卡替尼的适应症精准定位于HER2阳性晚期乳腺癌（含脑转移）及HER2阳性/RAS野生型晚期结直肠癌两大领域，是后线治疗的重要选择。其临床应用严格依赖分子病理检测，并由适应症和治疗线数双重限定。该药物通过独特的HER2高选择性抑制，在脑转移控制及结直肠癌精准治疗方面展现出明确的差异化价值。

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参考资料：https://static.webfiles.pfizer.com/TUKYSA_Important_Facts.pdf