ADAMTS13重组蛋白酶（recombinant）-Adzynma是一种创新型人重组ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白酶制剂，作为酶替代疗法（ERT）的核心药物，专为先天性血栓性血小板减少症（cTTP）患者设计。cTTP是一种因ADAMTS13酶活性缺失导致的罕见遗传性疾病，患者体内血管性血友病因子（vWF）多聚体无法被正常分解，易在微血管中形成血栓，进而引发血小板减少、溶血性贫血及多器官损伤。Adzynma通过补充功能性ADAMTS13酶，直接恢复vWF的降解能力，从根源上阻断血栓形成，为患者提供系统性保护。

其保护作用主要体现在三方面：一是预防血栓形成，通过维持vWF多聚体的正常水平，减少微血管内血栓沉积，降低脑、肾等重要器官的缺血风险；二是缓解溶血性贫血，血栓减少后红细胞破坏减轻，患者血红蛋白水平逐步回升，乏力、黄疸等症状改善；三是保护神经系统，cTTP急性发作时，脑血管血栓可导致头痛、意识模糊甚至昏迷，Adzynma的规律使用可显著降低神经损伤发生率，改善患者认知与运动功能。此外，该药物对儿童患者同样安全有效，可支持其生长发育需求。

总之，Adzynma作为首个获批的重组ADAMTS13酶制剂，通过精准补充缺失的酶活性，为cTTP患者提供了从血栓预防到器官保护的全面解决方案，显著提升了疾病长期管理效果与患者生活质量。

关键词标签：Adzynma、ADAMTS13重组蛋白酶、先天性血栓性血小板减少症、cTTP、酶替代疗法、血栓预防、溶血性贫血、神经保护

参考资料：https://content.takeda.com/?contenttype=PI&product=ADZ&language=ENG&country=USA&documentnumber=1