ADAMTS13重组蛋白酶（recombinant）-Adzynma是一种创新型人重组ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白酶制剂，作为酶替代疗法（ERT）的核心药物，专门针对先天性血栓性血小板减少症（cTTP）开发。cTTP是一种因ADAMTS13酶活性缺乏导致的罕见遗传性疾病，患者血管内易形成微血栓，引发血小板减少、溶血性贫血及神经功能障碍等严重症状。Adzynma通过补充功能性ADAMTS13酶，有效分解血管性血友病因子（vWF）多聚体，从根源上阻断血栓形成，同时对TTP相关神经损伤具有保护作用。

在神经保护方面，Adzynma通过减少脑血管内微血栓沉积，降低缺血性神经损伤风险，改善患者认知功能及运动协调能力。临床应用中，患者头痛、意识模糊等神经系统症状显著缓解，生活质量得到提升。其适应症覆盖成人及儿童cTTP患者，支持预防性治疗与按需治疗两种模式：预防性治疗每两周静脉注射40 IU/kg（输注速率2-4mg/分），或根据病情调整为每周一次；按需治疗则根据急性发作严重程度分阶段给药，首日40 IU/kg，次日20 IU/kg，后续每日15 IU/kg直至症状缓解两天。

总之，Adzynma作为首个获批的重组ADAMTS13酶制剂，为cTTP患者提供了精准、安全的长期管理方案，其神经保护作用与灵活的给药策略显著提升了疾病控制效果，成为TTP治疗领域的重要突破。

关键词标签：Adzynma、ADAMTS13重组蛋白酶、先天性血栓性血小板减少症、cTTP、酶替代疗法、神经保护、预防性治疗、按需治疗

参考资料：https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/adzynma