肾上腺相关疾病的治疗中，米托坦（Mitotane，商品名为Lysodren）作为唯一针对肾上腺皮质细胞的特异性药物，凭借其独特的药理机制成为晚期肾上腺皮质癌（ACC）及难治性库欣综合征的核心治疗手段。

一、核心适应症：不可切除的肾上腺皮质癌（ACC）

肾上腺皮质癌是罕见的内分泌恶性肿瘤，米托坦通过以下机制发挥治疗作用：

1.直接细胞毒性：破坏肾上腺皮质细胞线粒体结构，抑制胆固醇侧链裂解酶（CYP11A1）活2.性，阻断皮质醇、醛固酮等激素合成前体生成。

3.抗增殖效应：诱导细胞周期停滞于G1期，抑制肿瘤细胞分裂增殖。

4.选择性靶向：对肾上腺皮质组织具有高度亲和力，全身毒性相对可控。
该药物适用于功能性（激素分泌过量）或无功能性（无激素分泌）的晚期ACC患者，尤其当肿瘤侵犯周围血管、淋巴结转移或远处转移时，可作为一线系统治疗选择。

二、特殊适应症：难治性库欣综合征

库欣综合征由皮质醇长期过量分泌引发，手术（如垂体瘤切除或双侧肾上腺切除）是首选治疗方案，但小部分患者存在以下情况需药物干预：

1.手术禁忌或失败：如严重心肺功能不全无法耐受手术，或术后复发且拒绝再次手术。

2.外源性皮质醇抵抗：长期使用糖皮质激素导致下丘脑-垂体-肾上腺轴抑制，无法通过手术缓解。
米托坦通过抑制肾上腺皮质细胞功能，降低皮质醇合成，可有效控制高血压、向心性肥胖、骨质疏松等典型症状，改善患者生活质量。

米托坦的适应症严格限定于不可手术的ACC及难治性库欣综合征，其治疗需基于精准的疾病分期评估与激素水平监测。临床实践中，医生需结合患者年龄、合并症及生育需求制定个体化方案，同时通过血浆药物浓度监测优化剂量，以平衡疗效与安全性。

关键词标签：米托坦 、密妥坦 、Mitotane 、Lysodren 、肾上腺皮质癌 、库欣综合征 、难治性内分泌疾病 、肾上腺细胞毒性药物 、激素合成抑制

参考资料：https://lysodren.com/wp-content/uploads/2025/03/Lysodren-Prescribing-Information.pdf