依鲁司他（Eliglustat）是一种用于特定罕见病长期治疗的口服靶向药物。其主要适应症是用于治疗经特定基因检测确认为特定代谢类型的成人戈谢病1型患者。戈谢病是一种由于酶缺乏导致脂质在巨噬细胞内异常蓄积的遗传性代谢疾病。该药物通过调节细胞内葡萄糖神经酰胺的合成速率，旨在从源头减少导致疾病的有害底物在体内的蓄积，是一种针对疾病根本病理生理机制的治疗方法。

作为一种底物减少疗法，依鲁司他的治疗目标在于长期、稳定地控制疾病的核心生化异常，从而可能有助于改善或稳定与戈谢病相关的临床表现，例如减少脾脏和肝脏体积，改善血液学指标等。其有效性高度依赖于患者个体的药物代谢基因型，因此必须在治疗前通过专业检测确定患者的代谢状态，以匹配合适的剂量方案，确保治疗的有效性与安全性。

依利格鲁司目前尚未在国内上市也未被纳入医保，所以患者暂时没有办法直接从国内获得这种药物。据了解，海外市场有依利格鲁司的原研版，原研版海外规格为84*56粒，价格大概在200000元左右。目前这种药物没有相关仿制版。

依鲁司他在国内外的市场价格与可及性存在显著差异，这直接反映了药品在不同地市场状态。对于患者而言，最重要的购买注意事项是确保治疗决策与用药行为均在专业医疗指导下进行，并尽一切可能通过合法、正规的途径获取药品，以保障治疗的安全与有效。在药物尚未在国内上市的情况下，与主治医生保持密切沟通，探索所有合规的可能性，是当前阶段最稳妥的方式。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/cerdelga