ADAMTS13重组蛋白酶是一种人重组ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白酶，作为酶替代疗法（ERT）的核心药物，它通过补充患者体内缺乏的ADAMTS13酶，有效改善先天性血栓性血小板减少症（cTTP）患者的凝血功能异常，为成人和儿童患者提供安全、精准的治疗方案。

一、表达与生产原理

Adzynma采用基因工程技术，将人类ADAMTS13基因导入哺乳动物细胞（如中国仓鼠卵巢细胞，CHO细胞）中进行表达。通过优化细胞培养条件与纯化工艺，确保重组酶的活性、稳定性及低免疫原性。其生产过程严格遵循GMP标准，从细胞扩增、蛋白表达、层析纯化到制剂灌装，全程实现无菌化操作，最终获得高纯度、高活性的rADAMTS13蛋白酶，满足临床治疗需求。

二、适应症与治疗目标

Adzynma专为cTTP患者设计，适用于预防性治疗以降低血栓事件风险，或按需治疗急性发作症状。通过定期补充ADAMTS13酶，可分解血管性血友病因子（vWF）多聚体，防止微血管血栓形成，从而改善血小板减少、溶血性贫血及神经损伤等典型症状。

三、用法用量规范

预防性治疗：每2周静脉注射一次，剂量40 IU/kg，输注速率2-4 mg/分钟；根据临床反应可调整为每周一次，剂量不变。

按需治疗：急性发作时，首日剂量40 IU/kg，次日20 IU/kg，第三日起15 IU/kg/日，持续至症状缓解后2天，输注速率2-4 ml/分钟。

总之

Adzynma作为全球首个获批的rADAMTS13酶替代疗法药物，通过精准补充关键凝血酶，为cTTP患者提供了长期、稳定的治疗选择。其规范的用药方案与严格的生产标准，进一步保障了治疗的安全性与有效性。

关键词标签：Adzynma、ADAMTS13重组蛋白酶、先天性血栓性血小板减少症、cTTP、酶替代疗法、静脉注射、用法用量

参考资料：https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/adzynma